2025年1月15日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示，第一三共(DSNKY.US)申报的5.1类新药盐酸吡昔替尼胶囊(PLX3397)的上市申请已获得受理。该产品已经于2024年10月被CDE正式纳入优先审评，适用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。 公开资料显示，吡昔替尼(pexidartinib)是一款CSF1R小分子抑制剂，此前已于2019年8月获得美国FDA批准上市，治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者。根据FDA彼时的新闻稿介绍，这是其批准的首个治疗TGCT的治疗方法。 腱鞘巨细胞瘤(TGCT)又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘，导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬，以及活动范围下降。目前手术是腱鞘巨细胞瘤的标准疗法。然而，对于复发、难治或弥漫性TGCT患者来说，手术不但难于清除肿瘤，而且可能导致严重关节损伤和功能丧失。对于有些患者来说，他们可能会考虑截肢来缓解病痛。 吡昔替尼是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂，同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。