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telotristat ethyl; Xermelo

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特罗司他乙酯


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致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布,美国FDA已批准了telotristat ethyl(特罗司他乙酯)新药申请,telotristat ethyl是首个被批准用于类癌综合症(carcinoid syndrome)的口服治疗药物。

类癌综合征(Carcinoid Syndrome)是指由类癌细胞(神经内分泌细胞)产生的活性物质如5-羟色胺、缓激肽、组胺等进入血液而引起的皮肤潮红,肠痉挛,腹泻等综合征,严重的可能导致心脏瓣膜的损害。目前尚无药物能有效控制类癌综合征的症状,由于神经内分泌肿瘤的患者一般的预后较好,生存时间较长,因此类癌综合征可能长期严重影响患者的生活质量。

Telotristat(特罗司他乙酯)是一种色氨酸羟化酶的抑制剂,抑制引起类癌综合征的5-羟色胺的合成。名为TELESTAR的3期临床试验纳入了135名罹患类癌综合征的患者,这些患者使用长效生长抑素类似物控制症状效果不佳。在使用长效生长抑素类似物的基础上研究者将患者随机分为使用Telotristat(250mg或500mg,每天三次口服)和安慰剂对照组,治疗疗程为12周。临床试验的主要终点为日常腹泻次数的减少,次要观察终点为皮肤潮红和腹痛。其结果显示,在12周的治疗周期里,Telotristat药物组的患者腹泻次数显著减少(P<0.001)。




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