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eteplirsen

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依特普森


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2016年9月19日,FDA批准Sarepta公司的eteplirsen上市,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

Sarepta是一家致力于开发创新RNA疗法的公司,Eteplirsen是Sarepta开发的一种外显子跳跃(exon-skipping)候选药物,旨在通过产生一种功能性抗肌萎缩蛋白(dystrophin,Dys),解决导致DMD的根本原因。在DMD患者中开展的多个临床试验,已证明eteplirsen具有广泛良好的安全性和耐受性,并恢复了Dys蛋白的表达。

Eteplirsen利用Sarepta新颖的磷酰二胺啉代低聚物(PMO)为基础的化学和专有的外显子跳跃技术,跳过Dys基因的51号外显子,从而修复特定的基因突变。通过跳跃51号外显子,eteplirsen可恢复基因的能力,产生一种较短、但仍具有功能的Dys蛋白,从而稳定或显著减缓疾病的进程,延长并改善DMD患者的生活质量。51号外显子突变约占DMD患者群体的13。




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