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维派那肽 |
visepegenlide |
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维派那肽是派格生物自主研发的 1 类创新药物，属于长效GLP-1受体激动剂，在中国/美国已完成4项I期、2项II期、2项III期临床研究，结果显示良好疗效及安全性。此外，维派那肽注射液还具备无需滴定、每周一次、一次性预填充自动注射笔皮下给药等优势，显著改善患者用药依从性与生活质量。2023年9月，维派那肽注射液的上市申请获CDE受理，拟用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
根据2023年7月在美国糖尿病协会（ADA）年会公布的数据，维派那肽具备高效、强效降糖的特点，24周数据显著优于安慰剂组(p<0.001)；4周治疗即显著降低空腹和餐后血糖，OGTT血糖曲线下面积大幅度降低，至第52周无反弹且降糖效果较24周更优。除了显著的降糖效果外，维派那肽注射液减重效果随着患者的体重增加而增大，在BMI >32患者中，52周平均降低4.77kg。此外，药物安全性良好，不良事件大多轻微且短暂，恶心和呕吐发生率分别为8%及5.1%，无2级（<3.0mmol/L）及以上低血糖发生。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615233 |
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苏帕鲁肽 |
supaglutide |
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苏帕鲁肽是银诺医药首个管线产品，并已获得2型糖尿病适应症三期临床研究24周双盲期疗效终点。研究结果表明，苏帕鲁肽可以有效降低在饮食和运动干预后血糖控制不佳的2型糖尿病患者的血糖。“苏帕鲁肽是一个glp-1与免疫球蛋白的fc片段融合形成的融合蛋白，它克服了glp-1分子量小、半衰期短的特点，在体内形成一个非常稳定的结构。它能够使得glp-1多肽药物在体内结构更加稳定，药效更强。
银诺医药已公布苏帕鲁肽单药治疗在饮食和运动干预后血糖控制不佳的2型糖尿病患者以及联合治疗二甲双胍治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者两项III期研 究在前24周双盲治疗期达到主要疗效终点。 两项研究共获得超过110个研究中心的支持，超过1100例2型糖尿病患者参与。
首先，苏帕鲁肽单药治疗2型糖尿病患者的III期临床（NCT04994288）结果显示，经过24周治疗，1mg和3mg每周一次剂量组的HbA1c从基线上分别下降了1.73%和2.15%，显著优于安慰剂组（P<0.001）, 且安全性和耐受性良好，低血糖发生率低于2%。
此外，在1mg剂量组中，平均HbA1c下降至＜7%的受试者占比达56%。在3mg剂量组中，平均HbA1c下降至＜7%的受试者占比达68%，显著高于安慰剂组；除血糖外，其他有效性指标在经过治疗后也呈现出良好的改善趋势，包括空腹血糖、餐后血糖、空腹体重和BMI。
其次，苏帕鲁肽联合二甲双胍治疗2型糖尿病患者的III期临床（NCT04998032）结果显示，苏帕鲁肽3mg组QW治疗后，在第24周，HbA1c从基线下降了1.81%，具有统计学和临床意义（P<0.001）。 在3mg剂量组中，平均HbA1c下降至＜7%的受试者占比达58%，显著高于安慰剂组（P＜0.001）；除血糖外，其他有效性指标在经过治疗后也呈现出良好的改善，包括空腹血糖、餐后血糖、空腹体重和BMI。
最常见的不良反应是消化道症状，大多为轻度或中度。苏帕鲁肽3mg可改善二甲双胍控制不佳的T2DM患者的血糖和代谢控制，并具有良好的安全性。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615232 |
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塞纳帕利，派舒宁 |
senaparib |
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2025年1月16日，国家药监局官网显示，英派药业的PARP抑制剂塞纳帕利胶囊（senaparib，商品名：派舒宁）获批上市，用于国际妇产科联盟（“FIGO”）III-IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者在一线含铂化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。
塞纳帕利是一款PARP抑制剂，获得“十三五”国家重大新药创制专项的立项支持并顺利完成验收。2022年8月，塞纳帕利和替莫唑胺的固定剂量组合胶囊用于治疗患有小细胞肺癌的成年患者获得美国食品药品监督管理局颁发孤儿药资格认定。
本次获批主要基于FLAMES研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，旨在评价一线含铂化疗达到完全缓解（CR）或部份缓解（PR）后塞纳帕利单药维持治疗FIGO III-IV期卵巢癌患者的有效性和安全性。
FLAMES研究的期中分析结果表明，塞纳帕利可显著延长晚期卵巢癌患者的无进展生存期（PFS），且不论患者的乳腺癌易感基因（BRCA）表达如何，患者均可获益。
卵巢癌是最常见的致死性女性生殖道恶性肿瘤之一。据统计，全球卵巢癌的年新发病例数约31万，每年死亡病例数约21万。由于卵巢癌早期症状隐匿且非特异，约80%的患者确诊时已为晚期，5年生存率仅有40%。尽管卵巢癌经过初始含铂化疗后可以得到缓解，但大多数患者都不可避免地面临复发。近年来，PARP抑制剂正在改变卵巢癌的治疗格局，其维持治疗可延长一线含铂化疗后的缓解时间，延缓复发。
目前共有6款PARP抑制剂产品在中国获批上市，分别是阿斯利康/默沙东的奥拉帕利、GSK/再鼎的尼拉帕利、恒瑞/豪森的氟唑帕利、百济神州的帕米帕利、辉瑞的他拉唑帕利和英派药业的塞纳帕利，以及强生的尼拉帕利醋酸阿比特龙复方也已获批上市。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615231 |
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吡罗西尼 |
birociclib |
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吡罗西尼片（XZP-3287）为山东轩竹医药科技有限公司自主研发的选择性CDK4/6抑制剂，属于嘧啶苯并咪唑系列分子。该药物由山东轩竹医药科技有限公司自主研发的细胞周期蛋白依赖性激酶4/6 抑制（CDK4/6 抑制剂），于治疗晚期乳腺癌。
023年6月2日-6月6日，第59届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于美国芝加哥召开。轩竹生物自主研发的创新型CDK4/6抑制剂吡罗西尼单药II期临床试验结果，由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士及团队在壁报专场公布（Abstract #1072）。这充分展现了吡罗西尼单药治疗多线治疗（包括内分泌治疗和化疗）后进展的HR+/HER2-转移性乳腺癌的良好疗效。
据了解，目前乳腺癌是威胁女性健康的头号杀手，而当乳腺癌出现转移时患者的生活质量和生存期都受到明显的影响。中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士及团队致力于该项研究。
吡罗西尼II期临床试验是一项多中心、单臂、开放标签的II期研究（NCT04539496），共纳入131例多线治疗（包括内分泌治疗和化疗）后进展的HR+/HER2-转移性乳腺癌（MBC）患者。其中，84.7%伴有内脏转移，50.4%伴有肝转移，51.1%伴有肺转移，60.3%的患者基线存在至少3个器官转移。复发或转移阶段中位既往全身治疗线数为三线，其中中位内分泌治疗线数为二线。有85.5%的患者接受过至少三线全身系统治疗，78.6%的患者接受过至少二线内分泌治疗，32.1%的患者接受过至少二线化疗。受试者每日两次口服吡罗西尼480 mg，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
截至2022年10月30日，经研究者评估确认整体ORR为22.9%，中位DoR为13.1个月，亚组分析结果与总体结果趋势一致。这表明，吡罗西尼单药治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌患者疗效显著，合并内脏转移的HR+/HER2-乳腺癌患者亦可从中获益。整个临床试验当中，患者最常见的不良事件为1-2级胃肠道和血液学毒性，进行支持治疗后会缓解或消失。整体安全性和耐受性良好。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615230 |
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普特利单抗，普佑恒 |
pucotenlimab |
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NMPA批准普特利单抗新适应症，用于二线及以上治疗晚期黑色素瘤
NMPA 批准乐普生物 PD-1 单抗普特利单抗新适应症，用于二线及以上治疗晚期黑色素瘤。普特利单抗属于差异化设计的人源化单克隆抗体，在 IgG4 的 Fc 引入了 S254T、V308P、N434A 突变以延长半衰期。此前于 7 月，普特利单抗已获批上市，用于既往接受一线及以上系统治疗失败的高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR） 的晚期实体瘤患者的治疗，成为国内第 10 款 PD-1 单抗。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615229 |
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昂戈瑞西单抗，君适达 |
ongericimab |
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昂戈瑞西单抗是一种作用靶点为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源单克隆IgG1抗体，通过特异性结合PCSK9，阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，阻止PCSK9介导的LDLR降解，提高细胞表面LDLR数目，进而降低血清中LDL-C水平。该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。
2024年10月，国家药品监督管理局批准上海君实生物医药科技股份有限公司申报的昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达）上市。
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药物名称 |
已审核通过
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| 1615228 |
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瑞卡西单抗 |
recaticimab |
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瑞卡西单抗[Recaticimab（SHR-1209）]是一种新型PCSK9抑制剂，此前REMAIN-2的1b/2期试验结果显示，瑞卡西单抗联合他汀类药物可显著降低高胆固醇血症患者“坏胆固醇”水平，给药间隔时间长达12周（3个月）。
近日，美国心脏病协会科学年会（AHA）公布的一项最新突破摘要（Late Breaking Abstract）显示，对于稳定接受他汀类药物治疗控制效果不佳的非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者，瑞卡西单抗联合给药是一种有效的治疗策略。
REMAIN-2是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，研究纳入“坏胆固醇”水平≥2.6 mmol/l（若合并有动脉粥样硬化性心血管疾病则≥1.8 mmol/l）的高胆固醇血症患者689例，所有患者均接受稳定的中等强度或高强度他汀类治疗（联合或不联合依折麦布或非诺贝特）治疗≥4周且空腹甘油三酯水平≤5.6 mmol/l。所有患者平均年龄55.8岁，其中男性占比64.4%，69.5%的患者合并有动脉粥样硬化心血管疾病，基线“坏胆固醇”水平为2.8 mmol/l。
研究人员将患者以2：2：2：1：1：1的比例随机分配至瑞卡西单抗150 mg组（每4周一次）、瑞卡西单抗300 mg组（每8周一次）、瑞卡西单抗450 mg组（每12周一次）和对应匹配的安慰剂组。
研究结果显示，瑞卡西单抗组基线至治疗24周时，“坏胆固醇”水平变化显著高于安慰剂组（P＜0.0001），瑞卡西单抗150 mg组、瑞卡西单抗300 mg组、瑞卡西单抗 450 mg组与匹配安慰剂组之间的治疗差异分别为-62.2%（95%CI=-67.0~-57.4）、-59.7%（95%CI=-65.0~-54.3）和-53.4%（95%CI=-58.7~-48.2）。
据公开新闻稿，研究主要作者，来自首都医科大学附属北京安贞医院的杜昕教授表示：“过往研究显示，按照每2~4周给药一次的频率，大约30%~40%的患者坚持6个月左右的时间会停止治疗。瑞卡西单抗给药剂量更为灵活，每12周给药一次的频率，或许可以让更多‘坏胆固醇’水平高的患者坚持治疗，以达到降低‘坏胆固醇’水平和心脏病风险的目的”。
瑞卡西单抗组的“坏胆固醇”水平降低效果可维持至48周，其他与动脉粥样硬化心血管疾病相关的指标也显著降低，如脂蛋白（a）[LP(a)]、载脂蛋白B等。杜昕教授表示：“瑞卡西单抗在降低关键脂质指标方面与其他PCSK9抑制剂相似，但其给药间隔时间更长，这为治疗的更深远的益处提供了证据”。
安全性方面，治疗48周内，瑞卡西单抗组和安慰剂组不良反应发生率类似，分别为84.4%和82.8%，瑞卡西单抗组常见的不良反应有上呼吸道感染、高尿酸血症、尿路感染、血清肌酸磷酸激酶，天冬氨酸氨基转移酶，丙氨酸氨基转移酶水平均升高。
研究人员指出，本次研究所有患者均使用阿托伐他汀或瑞舒伐他汀，若瑞卡西单抗与其他他汀类药物联用，或许会有一定影响。此外，由于研究在中国开展，患者对他汀类药物治疗反应和不耐受率比例较高，更多患者采用中等强度他汀类药物，而非高强度他汀类药物，因此结果可能无法推广到其他患者群体。最后，就目前研究的相关实验室指标变化情况来看，尚不能得出瑞卡西单抗联合用药有助于降低心梗和中风的结论。“未来，我们将进一步探索，瑞卡西单抗在降低心血管风险方面的可能益处” 杜昕教授说道。 |
药物名称 |
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| 1615227 |
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依若奇单抗 |
ebdarokimab |
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康方生物（9926. HK）自主研发的靶向于IL-12/IL-23的全人源单克隆抗体依若奇单抗（AK101）治疗中重度斑块型银屑病的随机双盲、安慰剂平行对照、多中心III期临床研究结果优异，于近日在2023年欧洲皮肤病与性病学会（EADV）年会上首次向全球学界领域专家展示。
依若奇单抗是国内首家针对IL-12/IL-23靶点的全新序列的Ⅰ类抗体新药，可特异性和高亲和力结合至IL-12IL-23细胞因子两者共同的p40蛋白亚单位，从而阻断各自介导的细胞免疫反应。基于突出的临床疗效和安全性，依若奇单抗有望成为中国银屑病治疗第二代自身免疫性疾病抗体药物新选择。
2023年8月，依若奇单抗的新药上市申请（NDA）已被国家药品监督管理局药品审评中心受理。
本次在EADV年会展示的研究是依若奇两项注册性III期研究中的一项，是依若奇单抗治疗后随访至第16周的疗效结果（另一项为52周长期用药方案研究结果）。结果显示，依若奇单抗治疗中重度斑块型银屑病患者，疗效显著，安全性良好，在改善皮损的同时有效提高了患者的生活质量。
本研究依若奇单抗采用135mg剂量给药，与安慰剂相比，显著提高了患者第16周PASI75和sPGA0/1应答率。依若奇和安慰剂给药，患者的PASI75应答率分别为79.4%和16.5%，两组间达到sPGA0/1的受试者百分比分别为64%和11.7%，组间差异均具有显著的统计学意义（P<0.0001）。
安全性方面，依若奇单抗治疗中重度斑块型银屑病患者安全性良好，与同靶点药物相当；依若奇单抗用药产生抗药抗体（ADA）的发生率与同靶点药物同样低。
关于依若奇单抗（AK101，IL-12/IL-23）
依若奇单抗(AK101)是公司自主研发的新型全人源的IL-12/1L-23 (白介素-12/白介素-23)单克隆抗体，获得国家“重大新药创制”科技重大专项课题支持。银屑病的发病与异常免疫反应相关，IL-12及IL-23是炎症反应及免疫反应中自然产生的细胞因子，拥有共同的p40亚基，其中IL-12诱导Th1细胞（辅助性T细胞1）增殖并释放干扰素与TNF-α（肿瘤坏死因子α），IL-23诱导Th17细胞（辅助性T细胞17）发育并释放IL-17（白介素-17）等，这些细胞因子在炎性反应及免疫反应中起到促进或具有重要作用。依若奇单抗通过靶向IL-12和IL-23的p40亚基并与之结合，同时抑制IL-12和IL-23与细胞表面受体的相互作用，进而减少T细胞对干扰素、TNF-α、IL-17等相关细胞因子的释放，阻断各自介导的细胞免疫反应，从而通过抑制银屑病的异常免疫反应达到治疗银屑病的目的。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615226 |
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菲诺利单抗 |
finotonlimab |
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2024年1月17日，CDE官网显示，神州细胞菲诺利单抗（SCT-I10A）和贝伐珠单抗（SCT510）上市申请获受理，推测适应症为二者联合一线治疗肝细胞癌。
菲诺利单抗是神州细胞自主开发的一款抗PD-1的功能性单克隆抗体，可通过阻断PD-1与其配体的结合，增加肿瘤部位的T细胞和炎性细胞因子供给量，减少肿瘤微环境中的调节性T细胞和髓系来源的抑制细胞的比例，改变肿瘤微环境，恢复和提高T细胞的免疫杀伤功能，从而抑制肿瘤的生长。2023年11月，该产品治疗头颈部鳞状细胞癌的上市申请已获CDE受理。
贝伐珠单抗是神州细胞自主研发的一款重组人源化抗VEGF单克隆抗体，可以特异性地与VEGF结合, 阻断VEGF与其受体结合, 从而减少新生血管生成, 诱导现有血管的退化，抑制肿瘤生长，原研为安维汀®。2023年6月，该产品一次性在中国获批用于转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌，复发性胶质母细胞瘤，肝细胞癌，上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，宫颈癌的治疗。
据悉，神州细胞在2022年财报中曾披露，尽快推进菲诺利单抗一线治疗头颈癌和一线治疗肝癌的注册申报（BLA）。 |
药物名称 |
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苏维西塔单抗 |
suvemcitug |
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2024年1月4日，先声药业集团旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，公司苏维西塔单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，用于含铂化疗方案治疗失败的复发性上皮卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的Ⅲ期临床试验（SCORES研究）已达到主要研究终点。
苏维西塔单抗（suvemcitug，曾用名：赛伐珠单抗）是新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体, SCORES研究是首个在中国铂耐药卵巢癌全人群开展的主要研究终点阳性的双盲Ⅲ期临床试验；公司方表示，该药物有望成为中国首个适用于铂耐药卵巢癌患者的抗VEGF单抗。据证券公司预测，倘若顺利获批，该药物在2030 年可实现14.2 亿销售额。
SCORES研究（NCT04908787）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，2023年6月27日完成所有计划入组（LPI），于全国55家研究中心纳入421例患者。结果显示：
研究达到基于盲态独立影像评估委员会(BIRC)依据RECIST 1.1 标准评估的PFS研究主要终点。对比安慰剂联合化疗组，苏维西塔单抗组PFS显示出具有统计学意义和临床意义的改善，且在所有亚组均显示出PFS临床获益的一致性。研究者评估的试验组PFS获益与BIRC评估获益相当；
关键次要终点OS的数据尚未成熟，但苏维西塔单抗组显示出获益的趋势。
安全性方面，药物安全性可控，未发现新的安全性信号。
具体研究结果未来预计在学术期刊或会议上公布。
关于苏维西塔单抗
苏维西塔单抗（BD0801）是先声药业与美国Apexigen公司合作开发的创新药，在分子结构设计上，苏维西塔单抗采用更高特异性和亲和力的兔抗。临床前研究数据表明，在多个肿瘤模型中，同剂量下苏维西塔单抗比贝伐珠单抗表现出更优抑瘤效果和相似毒性；而在临床试验设计中，苏维西塔单抗剂量仅为贝伐珠单抗的1/7，意味着若临床试验能够成功，苏维西塔单抗相较贝伐珠单抗可能具有疗效和成本双重优势。
目前，在中国开展的治疗卵巢癌Ib期临床研究中，已初步展示其安全性和疗效信号。
除此以外，公司在2023年ESMO大会公布了开放标签、多队列、多中心、Ⅱ期临床试验，包括在肝细胞癌（HCC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）等在内的晚期实体瘤患者中，评估了恩沃利单抗（PD-L1）联合苏维西塔单抗的有效性和安全性。
队列B纳入20例既往至少接受过一线系统性标准治疗失败的晚期HCC患者。中位随访12.71个月，疾病控制率（DCR）为72.2%，中位无进展生存期（PFS）为4.3个月（95% CI，1.4-8.1个月）。安全性方面，≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为40%。最常见的TRAE为蛋白尿（50.0%），天冬氨酸转氨酶升高（35.0%），谷氨酸转移酶升高（25.0%），高血压（25.0%）和血液系统不良事件。最常见的≥3级TRAE为蛋白尿（20.0%），未观察到新的安全信号。
队列C纳入40名至少经过一线标准治疗的NSCLC患者。其中队列C1为20例既往接受过免疫检查点抑制剂（IO）治疗患者；队列C2为20例未经过IO治疗的患者。既往接受过IO治疗患者中，19例患者至少经过一次肿瘤评估，ORR和DCR分别为26.3%和84.2%，PFS为6.6个月（2.89-NE）；既往未接受过免疫治疗的队列中，17例患者至少经过一次肿瘤评估，ORR和DCR分别为17.6%和82.4%，PFS为8.2个月（2.99-NE）。安全性方面，最常见的TRAE为白细胞计数下降（57.5%）、中性粒细胞计数下降（55.0%）、贫血（37.5%）、血小板计数下降（35.0%）等。最常见的≥3级TRAE主要是血液系统AE。未发生研究治疗方案相关TRAE导致死亡。
队列D纳入20例既往接受过一线标准治疗的微卫星稳定（MSS）或错配修复功能正常（pMMR）的晚期CRC患者。ORR和DCR分别为25.0%和90.0%。中位随访时间为10.81个月，中位PFS为5.6个月（95%CI，4.01-8.25）。总体安全性良好，最常见的TRAE为白细胞计数下降（85.0%）、中性粒细胞计数下降（75.0%）、蛋白尿（65.0%）、恶心（60.0%）、腹泻（55.0%）、高血压（45.0%）、血小板计数下降（45.0%）和贫血（45.0%）。最常见的≥3级TRAE是中性粒细胞计数下降（60.0%）、白细胞计数下降（25.0%）和高血压（25.0%）。无死亡报告。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615224 |
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金纳单抗 |
genakumab |
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金纳单抗是一种针对人类免疫球蛋白G(IgG)Fcγ受体Ⅰ(FcγRI)的单克隆抗体药物。FcγRI是一种位于免疫细胞表面的受体，与IgG结合并激活细胞介导的免疫反应。在自身免疫性疾病和神经退行性疾病中，FcγRI的过度激活会导致炎症反应和细胞死亡，从而加剧疾病进程。
金纳单抗可以与FcγRI结合，并阻止其与IgG结合，从而减少免疫细胞介导的炎症反应和细胞死亡。这种作用可以减轻自身免疫性疾病和神经退行性疾病的症状，并延缓疾病的进程。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615223 |
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索乐匹尼 |
sovleplenib |
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温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是最常见的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）类型，占所有AIHA患者的60%~70%。其特征在于针对红细胞抗原的自身抗体引起的异常免疫反应，致使红细胞破坏加速，寿命缩短的一组溶血性贫血。目前，wAIHA患者的治疗选择相对有限，整体疗效及预后并不理想。然而，医学界对于wAIHA的治疗探索却从未停止。
北京时间2025年1月10日，索乐匹尼布治疗wAIHA的临床II期研究结果，在《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology，IF=15.4）上重磅发表。
索乐匹尼布治疗wAIHA的临床II期研究，是一项在中国13个研究中心开展的随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究旨在评估索乐匹尼布在wAIHA患者中的疗效和安全性，尤其关注那些对传统治疗失败或复发的患者群体。研究共纳入21例患者，这些患者以3:1的比例被随机分配，分别接受每日一次300毫克的索乐匹尼布或安慰剂治疗，完成8周双盲期后，所有患者进入至少16周的开放标签期，患者均接受索乐匹尼布治疗。主要疗效终点是24周血红蛋白（Hb）的总体应答率，次要终点包括8周总体应答率、24周持续应答率、8周和24周对溶血标志物影响、激素减量比例等。安全性评估则通过监测不良事件（AEs）、实验室检查结果及其他安全性相关指标来进行。
该Ⅱ期研究结果显示，到第24周，索乐匹尼布 300 mg QD提供了令人鼓舞的总体和持久的Hb反应。截至第24周，总体应答率*为67%，持续应答率#为48%。在双盲期第8周时，索乐匹尼布组的总体应答率（44%）已经高于安慰剂组（0%）。对于既往接受过抗CD20治疗的患者，索乐匹尼布同样展现出了良好的疗效，24周总体应答率和持续应答率分别为63%和38%。这些数据表明，索乐匹尼布在中国wAIHA患者中取得了令人鼓舞的总体和持久的Hb应答。
[*总体应答率定义为至少一次Hb 水平≥100 g/L，相较于基线水平增加 ≥20 g/L，且不受补救治疗影响。
#持续应答率定义为在至少间隔7天的连续三次可用评估中，Hb水平均≥100g/L，相较于基线水平增加≥20g/L，不受补救治疗影响。]
在Hb水平变化的过程中，索乐匹尼布展现出了积极的改善效果。截至第8周，索乐匹尼布组的中位Hb水平较基线的增加幅度大于安慰剂组，且这种变化在达到总体应答的患者中最为明显，到第3周时，应答者的中位Hb水平已经增加至≥100 g/dL。截至第24周，Hb水平较基线的升高趋势仍然保持，这表明该药物能够有效增加并维持wAIHA患者的Hb水平。
此外，研究中还评估了多个溶血指标，包括平均网织红细胞绝对值、乳酸脱氢酶（LDH）和总胆红素等。结果显示，这些溶血指标的水平，索乐匹尼布组患者均较基线有所降低，而安慰剂组的患者则出现了上升的趋势。同时，索乐匹尼布组患者的触珠蛋白水平也有所上升，而安慰剂组则有所下降。这些结果进一步证明了索乐匹尼布在改善wAIHA患者溶血的有效性。
重度wAIHA患者有时需要进行补救治疗，如输血。但输血存在如输血反应、感染、铁过载以及可能诱发红细胞同种抗体产生等风险，不是一种可持续的长期解决方案。治疗wAIHA的主要目标是减少对输血的依赖。研究期间允许使用补救治疗，包括RBC输注、静脉注射免疫球蛋白和糖皮质激素。
研究显示，相较于安慰剂组，索乐匹尼布组减少了对补救治疗的需求。截至第8周，索乐匹尼布组接受补救治疗的患者比例为25%，明显低于安慰剂组的60%。至第24周，接受补救治疗的患者比例为29%。索乐匹尼布明显降低了患者的临床输血需求，索乐匹尼布治疗5周后，大多数患者（95%）不再需要接受RBC输血，有助于减轻患者对输血的依赖。截至第24周，有10%的患者成功减少了糖皮质激素的剂量，有助于降低长期使用激素的副作用和风险，表明索乐匹尼布能有效控制病情，持续改善溶血状况。
索乐匹尼布治疗对患者疲劳程度的改善体现在FACIT-F评分较基线水平明显增加，而安慰剂组降低；基于SF-36健康调查量表的评估结果，索乐匹尼布对生活质量呈持续的改善趋势，表明索乐匹尼布可以有效缓解wAIHA患者的疲劳症状，提高生活质量。 |
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恩诺单抗，维恩妥尤单抗 |
enfortumab vedotin，Padcev |
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Padcev中文名为维恩妥尤单抗/恩诺单抗（EV），是全球目前唯一一款针对Nectin-4靶点的ADC药物。
维恩妥尤单抗（enfortumab vedotin）是 Seagen/Astellas（日本安斯泰来）合作开发的全球首款靶向Nectin-4的ADC药物，2023年3月10日在国内申报上市，拟用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。
2019年12月，维恩妥尤单抗在美国通过加速批准首次上市，用于治疗既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者；今年4月份继续扩大适应症，获批联合帕博利珠单抗，用于顺铂不耐受的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗，成为首款一线治疗 mUC的PD-1和ADC联合疗法。 |
药物名称 |
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比奇珠单抗，倍捷乐[商品名] |
bimekizumab，BIMZELX |
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2024年7月19日，国家药监局官网公示，优时比（UCB）公司申报的比奇珠单抗注射液上市申请已获得批准。比奇珠单抗（bimekizumab）是一款白介素-17A/F（IL-17A/F）抑制剂，该产品此次在中国获批的适应症尚未公开。
bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在同时抑制白细胞介素 17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。这种独特的作用机制相比于其他IL-17A类药物可能有更好的疗效。
bimekizumab于2021年8月在欧盟和英国获批用于适合系统治疗的成人中重度斑块状银屑病，2022年1月在日本获批，用于治疗对现有疗法响应不足的成人斑块状银屑病、泛发性脓疱型银屑病、红皮病型银屑病患者。2022年2月和3月又陆续在加拿大和澳大利亚获批。
受疫情影响，因上市前现场检查无法完成，bimekizumab未能如期获FDA批准治疗中重度斑块状银屑病。不过UCB在此之后重新递交了上市申请，预计将于今年年中获FDA批准上市。
2022年9月20日，UCB宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理bimekizumab的两项上市许可申请（MAA），用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）和活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）患者。
2022年12月9日，优时比宣布bimekizumab针对成人中重度化脓性汗腺炎的两项III期研究（BE HEARD I和BE HEARD II）均达到主要终点。并计划于2023年第三季度递交上市申请。
2022年12月7-11日，UCB在亚太风湿病学会联盟（APLAR）年会上公布了bimekizumab治疗放射学阴性axSpA和活动性强直性脊柱炎（AS）的两项III期研究（BE MOBILE 1&2）数据。其中，BE MOBILE 2研究的中国AS患者亚组（N=44）数据显示，患者的ASAS40应答比例为40.7%，显著高于安慰剂组（11.8%）。因此，UCB今日在中国申报的bimekizumab的适应症可能为AS。
目前国内已有3款IL-17类生物制剂获批上市，不过均来自外企，分别是诺华的司库奇尤单抗、礼来的依奇珠单抗以及协和麒麟的布罗利尤单抗。除此之外，智翔金泰抗IL-17A单抗金泰赛立奇单抗注射液已于上月在国内递交上市申请。
当前，全球IL-17药物市场规模近73亿美元，诺华Cosentyx（司库奇尤单抗）占比66%，约为48亿美元。 |
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泽布替尼，百悦泽[商品名] |
zanubrutinib |
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2024年5月13日，百济神州BTK抑制剂泽布替尼（中文商品名：百悦泽®；英文商品名：BRUKINSA®）获得中国国家药品监督管理局（国家药监局）附条件批准注册，新增以下适应症：联合奥妥珠单抗，适用于既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
此次泽布替尼获得国家药监局的附条件批准，是基于一项全球性、随机、开放、多中心的2期研究ROSEWOOD试验（NCT03332017），该研究旨在比较泽布替尼联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗在217例既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性FL患者中的治疗效果。该适应症后续的常规批准将取决于确证性临床试验，即一项在复发/难治性滤泡性或边缘区淋巴瘤患者中比较泽布替尼联合抗CD20抗体与来那度胺联合利妥昔单抗的3期随机对照研究（BGB-3111-308）的临床试验结果。
百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示："滤泡性淋巴瘤是一种惰性肿瘤，目前尚无法被治愈，但患者通过规范化的长期治疗可以实现长期生存。泽布替尼是迄今为止全球首款且目前唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂，我们很高兴该适应症在中国获批，让患者有高质量的治疗方案，确保用药安全，从而惠及更多亟需治疗的滤泡性淋巴瘤患者。"
滤泡性淋巴瘤是第二常见非霍奇金淋巴瘤（NHL）类型，占所有非霍奇金淋巴瘤病例的22%，五年生存率约为90%，约一半被诊断为FL的患者可存活近20年[2,3,4] 。大多数滤泡性淋巴瘤患者在诊断时为晚期疾病，该惰性肿瘤随着时间的推移会变得更具侵袭性；其中，首次复发难治患者mOS可达10年，因此长期病程中，治疗药物的安全性至关重要；常规免疫化疗方案存在较为严重的血液学毒性及感染风险，亟需更为安全的靶向治疗药物满足患者的无化疗治疗需求[5] 。
北京大学肿瘤医院朱军教授表示："在中国，滤泡性淋巴瘤的发病率呈逐年上升的趋势，平均发病年龄为60-65岁，多见于中老年患者。对于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者来说，泽布替尼是一个无需化疗的口服治疗选择，我们相信随着本次获批，该治疗方案将成为改变临床实践的治疗方案，开启滤泡性淋巴瘤治疗无化疗的新时代，有望大幅提升患者的治疗依从性和生活质量。"
2023年11月，泽布替尼获欧盟委员会（EC）批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，成为欧盟地区适用患者人群最广泛的BTK抑制剂 |
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芦可替尼，鲁索替尼 |
ruxolitinib |
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2022年7月18日（美国当地时间）,FDA批准了 Opzelura™ (ruxolitinib cream) 1.5% 芦可替尼（鲁索替尼）乳膏新适应症：用于局部治疗成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风。Opzelura 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个治疗白癜风的药物，也是唯一在美国批准的 Janus 激酶（ JAK ）抑制剂药物。白癜风是一种以皮肤色素脱失为特征的慢性自身免疫性疾病。芦可替尼乳膏获批为白癜风患者带来了新希望！
Opzelura (ruxolitinib) 由Incyte公司研制，专为局部应用而设计。芦可替尼（鲁索替尼）的口服制剂于 2011 年首次以 Jakafi 品牌获批，用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病。
2021年9月21日，美国FDA批准Opzelura（ruxolitinib乳膏剂），用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。 |
药物名称 |
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赛沃替尼，沃瑞沙 |
savolitinib |
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赛沃替尼（Savolitinib，曾用名：沃利替尼）是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，在晚期实体瘤中表现出临床活性。该药可阻断因突变(例如外显子14跳跃突变或其它点突变)、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。
赛沃替尼（Savolitinib，原称沃利替尼）是一种口服的高选择性小分子MET-TKI，最初由和黄中国医药科技有限公司发现，阿斯利康在2011年就赛沃替尼与其签订了全球专利许可、合作开发和商业化协议。赛沃替尼的全球开发计划包括NSCLC与肾癌，并且正在探索用于治疗其他MET驱动的肿瘤。迄今为止，赛沃替尼已在全球范围内逾1000名患者中开展研究。临床试验显示，赛沃替尼在多种MET基因异常的肿瘤中均表现出了良好的临床疗效，并且具有可接受的安全性特征[1]。如今，NMPA已将赛沃替尼治疗MET 14外显子跳跃突变NSCLC的新药上市申请纳入优先审评，纳入优先审评资格的新药上市申请可获NMPA在审评审批的过程中优先配置资源。同时，这是赛沃替尼在全球范围内的首个新药上市申请，也是中国首个选择性MET-TKI的新药上市申请。
TATTON研究[3]是一项多臂、多中心、开放标签的Ⅰb期研究，纳入经EGFR-TKI治疗后出现疾病进展且伴MET扩增的局部晚期或转移性EGFR敏感突变NSCLC患者。两个全球性扩展队列B和D详见研究设计。队列B共入组144例EGFR突变阳性伴MET扩增NSCLC患者（B1组69例，B2组51例，B3组18例）。B1组中有超过三分之一患者既往接受过三线或三线以上治疗，而B2和B3亚组中患者既往接受治疗线数相对较少。主要研究终点是安全性和耐受性，次要终点为ORR。
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图3. TATTON研究队列B和D研究设计及入组标准
研究结果显示，队列B中，既往未接受3代EGFR-TKI治疗组B2/B3/D组的ORR分别为65%，67%和64%；既往未接受3代EGFR-TKI治疗组B2/B3/D组的PFS分别为9个月、11个月和9.1个月。
目前，虽然国内还没有一个MET-TKI获批，但是中国原创MET-TKI赛沃替尼针对中国人群开展的国内Ⅱ期注册临床研究（NCT02897479）已取得良好疗效，并基于该研究，NMPA已将赛沃替尼治疗MET 14外显子跳跃突变NSCLC的新药上市申请纳入优先审评。同时，TATTON研究也证实奥希替尼联合赛沃替尼在EGFR敏感突变伴MET扩增晚期NSCLC患者中具有初步抗肿瘤活性和较高的安全性。此外，旨在评估奥希替尼联合赛沃替尼对于奥希替尼治疗耐药后伴MET扩增的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者疗效的SAVANNAH研究（NCT03778229）正在进行中，多药Ⅱ期平台ORCHARD研究（NCT03944772）也在进行中，涉及一线奥希替尼治疗耐药后多种耐药机制治疗组分配，其中包括奥希替尼联合赛沃替尼。总体而言，无论是对于MET 14外显子跳跃突变还是MET扩增NSCLC，赛沃替尼的未来应用前景都非常值得期待。 |
药物名称 |
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泊那替尼，普纳替尼 |
ponatinib |
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2024年9月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，大冢制药的泊那替尼片（ponatinib）的上市申请已获得批准，用于：1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；3）T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。
泊那替尼是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。泊那替尼最早于2012年12月获FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。
2014年，大冢制药与ARIAD Pharmaceuticals达成合作，大冢制药以7750万美元的预付款和后续的里程金获得了在10个亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权益。据医药魔方数据库，2023年泊那替尼为大冢制药带来了5340万美元的收入，2023年泊那替尼的全球收入为5.82亿美元。
泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在II期PACE研究中得到验证。该研究评估了泊那替尼45mg每日1次治疗CML和Ph+ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。
2018年发表在Blood杂志上的5年随访数据显示，经泊那替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，其中82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，维持缓解时间（DoR）为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。安全性方面，泊那替尼治疗相关的最常见不良事件（AEs）为高血压、皮疹、血小板减少、腹痛等。 |
药物名称 |
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复瑞替尼 |
foritinib |
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复星医药自主研发的治疗ALK 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药复瑞替尼（Foritinib，SAF-189s）III期研究期中分析结果于2024年世界肺癌大会（WCLC）期间重磅发布。
由上海同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展的复瑞替尼III期REMARK研究荣幸入选此次大会的最新突破性摘要（LBA，编号：OA09.03），并由主要研究者上海同济大学附属东方医院熊安稳教授口头汇报了其治疗ALK 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的主要期中分析结果1，再次表明复瑞替尼是极具前景的治疗非小细胞肺癌的创新药物。
肺癌位居全球及中国癌症的发生率和死亡率首位2-3。2022年，中国肺癌新发患者高达约106万，肺癌死亡人数亦超过73万4。肺癌患者中约80%-85%为非小细胞肺癌，而我国NSCLC患者中约5.6%呈现间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变4-5。目前多项研究表明了二代或三代ALK抑制剂的疗效，ALK阳性患者治疗进入“慢病化”管理模式。但耐药、疾病复发和中枢神经系统进展、以及各种安全性等问题仍然存在。因此，临床上亟需一款兼顾安全性和疗效的可及性药物。复瑞替尼（Foritinib）是一种在研的高效、具有CNS高渗透性的ALK/ROS1抑制剂，且具有非常好的安全性。
REMARK研究是一项开放标签、随机、III期临床研究，纳入了既往未经治疗的ALK阳性晚期NSCLC患者。患者根据基线ECOG评分（0/1 vs 2）和是否发生CNS转移进行分层分析，并按1:1比例随机分为接受复瑞替尼治疗（160 mg，每日一次）或克唑替尼治疗（250 mg，每日两次）。研究主要终点为由独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括由研究者（INV）评估的PFS和客观应答率（ORR）；由IRC和INV评估的应答时间（TTR）和应答持续时间（DOR）；由IRC评估的颅内 ORR（C-ORR）、颅内TTR（C-TTR）、颅内DOR（C-DOR）和所有受试者至CNS进展时间（CNS-TTP）；以及总生存期（OS）和安全性（图1）。
研究发现，复瑞替尼治疗组的PFS相较于克唑替尼治疗组具有显著改善，克唑替尼治疗组的中位PFS为13.93个月，而复瑞替尼治疗组尚未达到（HR 0.23, 95% CI 0.14-0.38, 图3）。
同时，研究结果显示复瑞替尼治疗组的ORR达到92.8%，相较于克唑替尼治疗组提高12%（P=0.0035）；且对于基线脑转移的患者，复瑞替尼治疗组的颅内ORR可达到100%，而克唑替尼治疗组为50%（表1）。
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药物名称 |
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| 1615215 |
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德洛拉替尼 |
Deulorlatinib |
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该研究是一项高脑渗透性的新一代ALK/ROS1抑制剂Deulorlatinib治疗ALK阳性非小细胞肺癌的开放标签的、包含剂量递增、剂量扩展、队列扩展阶段的1b期研究。研究结果显示，新一代ALK/ROS1抑制剂Deulorlatinib治疗ALK阳性非小细胞肺癌具有良好的耐受性和脑内疗效，同时副作用较少。该研究结果提示是Deulorlatinib是ALK阳性NSCLC患者的新治疗选择，特别是对现有药物耐药的患者，为患者提供新的治疗选择！
随着靶向治疗ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI）的发展，ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗已经取得了显著进展。然而，对第二代ALK-TKI产生耐药性的ALK阳性NSCLC患者的治疗目前选择仍有限。而Deulorlatinib是一种高脑渗透性的新一代ALK/ROS1抑制剂。在本研究中，团队评估了Deulorlatinib治疗ALK阳性NSCLC的安全性、有效性和药代动力学。符合条件的患者均为 ALK/ROS1 阳性的晚期 NSCLC。本研究显示了所有患者的安全性分析和ALK阳性患者的疗效分析。
2021 年 4 月至 2023 年 3 月期间，共有 198 例患者入组（ALK 阳性=171 例，ROS1 阳性=27 例）。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）为高胆固醇血症（79.3%）、高甘油三酯血症（77.3%）和体重增加（53.0%）。40.4%的患者出现≥3级TRAE。分别有11.1%、3.0%和1.5%的患者出现与TRAE相关的剂量中断、减少和中止。推荐的2期剂量(recommended phase 2 dose, RP2D)设定为60mg，每天一次。
疗效方面，共有144名ALK阳性患者接受了RP2D治疗。在克唑替尼治疗（14例）、第二代TKI治疗（97例）和TKI治疗无效（33例）的患者中，RP2D时Deulorlatinib的ORR分别为71.4%、38.1%和87.9%。颅内ORR分别为50%、70.4%和75%。第二代TKI治疗患者的中位应答持续时间为18.0个月，克唑替尼治疗和TKI治疗无效患者的中位应答持续时间未达到18.0个月。
综上，研究发现Deulorlatinib对ALK阳性NSCLC患者具有良好的疗效和安全性，为这部分患者提供了新的治疗选择，同时，研究结果为ctDNA在ALK阳性NSCLC患者中的应用提供了临床证据，提示基线ctDNA阴性或早期清零可作为这部分患者靶向治疗预后评估和治疗方案调整的重要依据。基于上述研究结果，目前一项评估Deulorlatinib与用于ALK阳性晚期NSCLC患者一线治疗的III期试验（NCT06082635）正在进行中，有望改变ALK阳性NSCLC的治疗格局。
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药物名称 |
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