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金纳单抗 |
genakumab |
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金纳单抗是一种针对人类免疫球蛋白G(IgG)Fcγ受体Ⅰ(FcγRI)的单克隆抗体药物。FcγRI是一种位于免疫细胞表面的受体，与IgG结合并激活细胞介导的免疫反应。在自身免疫性疾病和神经退行性疾病中，FcγRI的过度激活会导致炎症反应和细胞死亡，从而加剧疾病进程。
金纳单抗可以与FcγRI结合，并阻止其与IgG结合，从而减少免疫细胞介导的炎症反应和细胞死亡。这种作用可以减轻自身免疫性疾病和神经退行性疾病的症状，并延缓疾病的进程。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615223 |
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索乐匹尼 |
sovleplenib |
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温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是最常见的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）类型，占所有AIHA患者的60%~70%。其特征在于针对红细胞抗原的自身抗体引起的异常免疫反应，致使红细胞破坏加速，寿命缩短的一组溶血性贫血。目前，wAIHA患者的治疗选择相对有限，整体疗效及预后并不理想。然而，医学界对于wAIHA的治疗探索却从未停止。
北京时间2025年1月10日，索乐匹尼布治疗wAIHA的临床II期研究结果，在《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology，IF=15.4）上重磅发表。
索乐匹尼布治疗wAIHA的临床II期研究，是一项在中国13个研究中心开展的随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究旨在评估索乐匹尼布在wAIHA患者中的疗效和安全性，尤其关注那些对传统治疗失败或复发的患者群体。研究共纳入21例患者，这些患者以3:1的比例被随机分配，分别接受每日一次300毫克的索乐匹尼布或安慰剂治疗，完成8周双盲期后，所有患者进入至少16周的开放标签期，患者均接受索乐匹尼布治疗。主要疗效终点是24周血红蛋白（Hb）的总体应答率，次要终点包括8周总体应答率、24周持续应答率、8周和24周对溶血标志物影响、激素减量比例等。安全性评估则通过监测不良事件（AEs）、实验室检查结果及其他安全性相关指标来进行。
该Ⅱ期研究结果显示，到第24周，索乐匹尼布 300 mg QD提供了令人鼓舞的总体和持久的Hb反应。截至第24周，总体应答率*为67%，持续应答率#为48%。在双盲期第8周时，索乐匹尼布组的总体应答率（44%）已经高于安慰剂组（0%）。对于既往接受过抗CD20治疗的患者，索乐匹尼布同样展现出了良好的疗效，24周总体应答率和持续应答率分别为63%和38%。这些数据表明，索乐匹尼布在中国wAIHA患者中取得了令人鼓舞的总体和持久的Hb应答。
[*总体应答率定义为至少一次Hb 水平≥100 g/L，相较于基线水平增加 ≥20 g/L，且不受补救治疗影响。
#持续应答率定义为在至少间隔7天的连续三次可用评估中，Hb水平均≥100g/L，相较于基线水平增加≥20g/L，不受补救治疗影响。]
在Hb水平变化的过程中，索乐匹尼布展现出了积极的改善效果。截至第8周，索乐匹尼布组的中位Hb水平较基线的增加幅度大于安慰剂组，且这种变化在达到总体应答的患者中最为明显，到第3周时，应答者的中位Hb水平已经增加至≥100 g/dL。截至第24周，Hb水平较基线的升高趋势仍然保持，这表明该药物能够有效增加并维持wAIHA患者的Hb水平。
此外，研究中还评估了多个溶血指标，包括平均网织红细胞绝对值、乳酸脱氢酶（LDH）和总胆红素等。结果显示，这些溶血指标的水平，索乐匹尼布组患者均较基线有所降低，而安慰剂组的患者则出现了上升的趋势。同时，索乐匹尼布组患者的触珠蛋白水平也有所上升，而安慰剂组则有所下降。这些结果进一步证明了索乐匹尼布在改善wAIHA患者溶血的有效性。
重度wAIHA患者有时需要进行补救治疗，如输血。但输血存在如输血反应、感染、铁过载以及可能诱发红细胞同种抗体产生等风险，不是一种可持续的长期解决方案。治疗wAIHA的主要目标是减少对输血的依赖。研究期间允许使用补救治疗，包括RBC输注、静脉注射免疫球蛋白和糖皮质激素。
研究显示，相较于安慰剂组，索乐匹尼布组减少了对补救治疗的需求。截至第8周，索乐匹尼布组接受补救治疗的患者比例为25%，明显低于安慰剂组的60%。至第24周，接受补救治疗的患者比例为29%。索乐匹尼布明显降低了患者的临床输血需求，索乐匹尼布治疗5周后，大多数患者（95%）不再需要接受RBC输血，有助于减轻患者对输血的依赖。截至第24周，有10%的患者成功减少了糖皮质激素的剂量，有助于降低长期使用激素的副作用和风险，表明索乐匹尼布能有效控制病情，持续改善溶血状况。
索乐匹尼布治疗对患者疲劳程度的改善体现在FACIT-F评分较基线水平明显增加，而安慰剂组降低；基于SF-36健康调查量表的评估结果，索乐匹尼布对生活质量呈持续的改善趋势，表明索乐匹尼布可以有效缓解wAIHA患者的疲劳症状，提高生活质量。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615222 |
0 |
恩诺单抗，维恩妥尤单抗 |
enfortumab vedotin，Padcev |
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Padcev中文名为维恩妥尤单抗/恩诺单抗（EV），是全球目前唯一一款针对Nectin-4靶点的ADC药物。
维恩妥尤单抗（enfortumab vedotin）是 Seagen/Astellas（日本安斯泰来）合作开发的全球首款靶向Nectin-4的ADC药物，2023年3月10日在国内申报上市，拟用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。
2019年12月，维恩妥尤单抗在美国通过加速批准首次上市，用于治疗既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者；今年4月份继续扩大适应症，获批联合帕博利珠单抗，用于顺铂不耐受的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗，成为首款一线治疗 mUC的PD-1和ADC联合疗法。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615221 |
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比奇珠单抗，倍捷乐[商品名] |
bimekizumab，BIMZELX |
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2024年7月19日，国家药监局官网公示，优时比（UCB）公司申报的比奇珠单抗注射液上市申请已获得批准。比奇珠单抗（bimekizumab）是一款白介素-17A/F（IL-17A/F）抑制剂，该产品此次在中国获批的适应症尚未公开。
bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在同时抑制白细胞介素 17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。这种独特的作用机制相比于其他IL-17A类药物可能有更好的疗效。
bimekizumab于2021年8月在欧盟和英国获批用于适合系统治疗的成人中重度斑块状银屑病，2022年1月在日本获批，用于治疗对现有疗法响应不足的成人斑块状银屑病、泛发性脓疱型银屑病、红皮病型银屑病患者。2022年2月和3月又陆续在加拿大和澳大利亚获批。
受疫情影响，因上市前现场检查无法完成，bimekizumab未能如期获FDA批准治疗中重度斑块状银屑病。不过UCB在此之后重新递交了上市申请，预计将于今年年中获FDA批准上市。
2022年9月20日，UCB宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理bimekizumab的两项上市许可申请（MAA），用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）和活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）患者。
2022年12月9日，优时比宣布bimekizumab针对成人中重度化脓性汗腺炎的两项III期研究（BE HEARD I和BE HEARD II）均达到主要终点。并计划于2023年第三季度递交上市申请。
2022年12月7-11日，UCB在亚太风湿病学会联盟（APLAR）年会上公布了bimekizumab治疗放射学阴性axSpA和活动性强直性脊柱炎（AS）的两项III期研究（BE MOBILE 1&2）数据。其中，BE MOBILE 2研究的中国AS患者亚组（N=44）数据显示，患者的ASAS40应答比例为40.7%，显著高于安慰剂组（11.8%）。因此，UCB今日在中国申报的bimekizumab的适应症可能为AS。
目前国内已有3款IL-17类生物制剂获批上市，不过均来自外企，分别是诺华的司库奇尤单抗、礼来的依奇珠单抗以及协和麒麟的布罗利尤单抗。除此之外，智翔金泰抗IL-17A单抗金泰赛立奇单抗注射液已于上月在国内递交上市申请。
当前，全球IL-17药物市场规模近73亿美元，诺华Cosentyx（司库奇尤单抗）占比66%，约为48亿美元。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615220 |
0 |
泽布替尼，百悦泽[商品名] |
zanubrutinib |
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2024年5月13日，百济神州BTK抑制剂泽布替尼（中文商品名：百悦泽®；英文商品名：BRUKINSA®）获得中国国家药品监督管理局（国家药监局）附条件批准注册，新增以下适应症：联合奥妥珠单抗，适用于既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
此次泽布替尼获得国家药监局的附条件批准，是基于一项全球性、随机、开放、多中心的2期研究ROSEWOOD试验（NCT03332017），该研究旨在比较泽布替尼联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗在217例既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性FL患者中的治疗效果。该适应症后续的常规批准将取决于确证性临床试验，即一项在复发/难治性滤泡性或边缘区淋巴瘤患者中比较泽布替尼联合抗CD20抗体与来那度胺联合利妥昔单抗的3期随机对照研究（BGB-3111-308）的临床试验结果。
百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示："滤泡性淋巴瘤是一种惰性肿瘤，目前尚无法被治愈，但患者通过规范化的长期治疗可以实现长期生存。泽布替尼是迄今为止全球首款且目前唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂，我们很高兴该适应症在中国获批，让患者有高质量的治疗方案，确保用药安全，从而惠及更多亟需治疗的滤泡性淋巴瘤患者。"
滤泡性淋巴瘤是第二常见非霍奇金淋巴瘤（NHL）类型，占所有非霍奇金淋巴瘤病例的22%，五年生存率约为90%，约一半被诊断为FL的患者可存活近20年[2,3,4] 。大多数滤泡性淋巴瘤患者在诊断时为晚期疾病，该惰性肿瘤随着时间的推移会变得更具侵袭性；其中，首次复发难治患者mOS可达10年，因此长期病程中，治疗药物的安全性至关重要；常规免疫化疗方案存在较为严重的血液学毒性及感染风险，亟需更为安全的靶向治疗药物满足患者的无化疗治疗需求[5] 。
北京大学肿瘤医院朱军教授表示："在中国，滤泡性淋巴瘤的发病率呈逐年上升的趋势，平均发病年龄为60-65岁，多见于中老年患者。对于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者来说，泽布替尼是一个无需化疗的口服治疗选择，我们相信随着本次获批，该治疗方案将成为改变临床实践的治疗方案，开启滤泡性淋巴瘤治疗无化疗的新时代，有望大幅提升患者的治疗依从性和生活质量。"
2023年11月，泽布替尼获欧盟委员会（EC）批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，成为欧盟地区适用患者人群最广泛的BTK抑制剂 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615219 |
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芦可替尼，鲁索替尼 |
ruxolitinib |
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2022年7月18日（美国当地时间）,FDA批准了 Opzelura™ (ruxolitinib cream) 1.5% 芦可替尼（鲁索替尼）乳膏新适应症：用于局部治疗成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风。Opzelura 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个治疗白癜风的药物，也是唯一在美国批准的 Janus 激酶（ JAK ）抑制剂药物。白癜风是一种以皮肤色素脱失为特征的慢性自身免疫性疾病。芦可替尼乳膏获批为白癜风患者带来了新希望！
Opzelura (ruxolitinib) 由Incyte公司研制，专为局部应用而设计。芦可替尼（鲁索替尼）的口服制剂于 2011 年首次以 Jakafi 品牌获批，用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病。
2021年9月21日，美国FDA批准Opzelura（ruxolitinib乳膏剂），用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615218 |
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赛沃替尼，沃瑞沙 |
savolitinib |
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赛沃替尼（Savolitinib，曾用名：沃利替尼）是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，在晚期实体瘤中表现出临床活性。该药可阻断因突变(例如外显子14跳跃突变或其它点突变)、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。
赛沃替尼（Savolitinib，原称沃利替尼）是一种口服的高选择性小分子MET-TKI，最初由和黄中国医药科技有限公司发现，阿斯利康在2011年就赛沃替尼与其签订了全球专利许可、合作开发和商业化协议。赛沃替尼的全球开发计划包括NSCLC与肾癌，并且正在探索用于治疗其他MET驱动的肿瘤。迄今为止，赛沃替尼已在全球范围内逾1000名患者中开展研究。临床试验显示，赛沃替尼在多种MET基因异常的肿瘤中均表现出了良好的临床疗效，并且具有可接受的安全性特征[1]。如今，NMPA已将赛沃替尼治疗MET 14外显子跳跃突变NSCLC的新药上市申请纳入优先审评，纳入优先审评资格的新药上市申请可获NMPA在审评审批的过程中优先配置资源。同时，这是赛沃替尼在全球范围内的首个新药上市申请，也是中国首个选择性MET-TKI的新药上市申请。
TATTON研究[3]是一项多臂、多中心、开放标签的Ⅰb期研究，纳入经EGFR-TKI治疗后出现疾病进展且伴MET扩增的局部晚期或转移性EGFR敏感突变NSCLC患者。两个全球性扩展队列B和D详见研究设计。队列B共入组144例EGFR突变阳性伴MET扩增NSCLC患者（B1组69例，B2组51例，B3组18例）。B1组中有超过三分之一患者既往接受过三线或三线以上治疗，而B2和B3亚组中患者既往接受治疗线数相对较少。主要研究终点是安全性和耐受性，次要终点为ORR。
Image
图3. TATTON研究队列B和D研究设计及入组标准
研究结果显示，队列B中，既往未接受3代EGFR-TKI治疗组B2/B3/D组的ORR分别为65%，67%和64%；既往未接受3代EGFR-TKI治疗组B2/B3/D组的PFS分别为9个月、11个月和9.1个月。
目前，虽然国内还没有一个MET-TKI获批，但是中国原创MET-TKI赛沃替尼针对中国人群开展的国内Ⅱ期注册临床研究（NCT02897479）已取得良好疗效，并基于该研究，NMPA已将赛沃替尼治疗MET 14外显子跳跃突变NSCLC的新药上市申请纳入优先审评。同时，TATTON研究也证实奥希替尼联合赛沃替尼在EGFR敏感突变伴MET扩增晚期NSCLC患者中具有初步抗肿瘤活性和较高的安全性。此外，旨在评估奥希替尼联合赛沃替尼对于奥希替尼治疗耐药后伴MET扩增的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者疗效的SAVANNAH研究（NCT03778229）正在进行中，多药Ⅱ期平台ORCHARD研究（NCT03944772）也在进行中，涉及一线奥希替尼治疗耐药后多种耐药机制治疗组分配，其中包括奥希替尼联合赛沃替尼。总体而言，无论是对于MET 14外显子跳跃突变还是MET扩增NSCLC，赛沃替尼的未来应用前景都非常值得期待。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615217 |
0 |
泊那替尼，普纳替尼 |
ponatinib |
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2024年9月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，大冢制药的泊那替尼片（ponatinib）的上市申请已获得批准，用于：1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；3）T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。
泊那替尼是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。泊那替尼最早于2012年12月获FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。
2014年，大冢制药与ARIAD Pharmaceuticals达成合作，大冢制药以7750万美元的预付款和后续的里程金获得了在10个亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权益。据医药魔方数据库，2023年泊那替尼为大冢制药带来了5340万美元的收入，2023年泊那替尼的全球收入为5.82亿美元。
泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在II期PACE研究中得到验证。该研究评估了泊那替尼45mg每日1次治疗CML和Ph+ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。
2018年发表在Blood杂志上的5年随访数据显示，经泊那替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，其中82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，维持缓解时间（DoR）为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。安全性方面，泊那替尼治疗相关的最常见不良事件（AEs）为高血压、皮疹、血小板减少、腹痛等。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615216 |
0 |
复瑞替尼 |
foritinib |
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复星医药自主研发的治疗ALK 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药复瑞替尼（Foritinib，SAF-189s）III期研究期中分析结果于2024年世界肺癌大会（WCLC）期间重磅发布。
由上海同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展的复瑞替尼III期REMARK研究荣幸入选此次大会的最新突破性摘要（LBA，编号：OA09.03），并由主要研究者上海同济大学附属东方医院熊安稳教授口头汇报了其治疗ALK 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的主要期中分析结果1，再次表明复瑞替尼是极具前景的治疗非小细胞肺癌的创新药物。
肺癌位居全球及中国癌症的发生率和死亡率首位2-3。2022年，中国肺癌新发患者高达约106万，肺癌死亡人数亦超过73万4。肺癌患者中约80%-85%为非小细胞肺癌，而我国NSCLC患者中约5.6%呈现间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变4-5。目前多项研究表明了二代或三代ALK抑制剂的疗效，ALK阳性患者治疗进入“慢病化”管理模式。但耐药、疾病复发和中枢神经系统进展、以及各种安全性等问题仍然存在。因此，临床上亟需一款兼顾安全性和疗效的可及性药物。复瑞替尼（Foritinib）是一种在研的高效、具有CNS高渗透性的ALK/ROS1抑制剂，且具有非常好的安全性。
REMARK研究是一项开放标签、随机、III期临床研究，纳入了既往未经治疗的ALK阳性晚期NSCLC患者。患者根据基线ECOG评分（0/1 vs 2）和是否发生CNS转移进行分层分析，并按1:1比例随机分为接受复瑞替尼治疗（160 mg，每日一次）或克唑替尼治疗（250 mg，每日两次）。研究主要终点为由独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括由研究者（INV）评估的PFS和客观应答率（ORR）；由IRC和INV评估的应答时间（TTR）和应答持续时间（DOR）；由IRC评估的颅内 ORR（C-ORR）、颅内TTR（C-TTR）、颅内DOR（C-DOR）和所有受试者至CNS进展时间（CNS-TTP）；以及总生存期（OS）和安全性（图1）。
研究发现，复瑞替尼治疗组的PFS相较于克唑替尼治疗组具有显著改善，克唑替尼治疗组的中位PFS为13.93个月，而复瑞替尼治疗组尚未达到（HR 0.23, 95% CI 0.14-0.38, 图3）。
同时，研究结果显示复瑞替尼治疗组的ORR达到92.8%，相较于克唑替尼治疗组提高12%（P=0.0035）；且对于基线脑转移的患者，复瑞替尼治疗组的颅内ORR可达到100%，而克唑替尼治疗组为50%（表1）。
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药物名称 |
已审核通过
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| 1615215 |
0 |
德洛拉替尼 |
Deulorlatinib |
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该研究是一项高脑渗透性的新一代ALK/ROS1抑制剂Deulorlatinib治疗ALK阳性非小细胞肺癌的开放标签的、包含剂量递增、剂量扩展、队列扩展阶段的1b期研究。研究结果显示，新一代ALK/ROS1抑制剂Deulorlatinib治疗ALK阳性非小细胞肺癌具有良好的耐受性和脑内疗效，同时副作用较少。该研究结果提示是Deulorlatinib是ALK阳性NSCLC患者的新治疗选择，特别是对现有药物耐药的患者，为患者提供新的治疗选择！
随着靶向治疗ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI）的发展，ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗已经取得了显著进展。然而，对第二代ALK-TKI产生耐药性的ALK阳性NSCLC患者的治疗目前选择仍有限。而Deulorlatinib是一种高脑渗透性的新一代ALK/ROS1抑制剂。在本研究中，团队评估了Deulorlatinib治疗ALK阳性NSCLC的安全性、有效性和药代动力学。符合条件的患者均为 ALK/ROS1 阳性的晚期 NSCLC。本研究显示了所有患者的安全性分析和ALK阳性患者的疗效分析。
2021 年 4 月至 2023 年 3 月期间，共有 198 例患者入组（ALK 阳性=171 例，ROS1 阳性=27 例）。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）为高胆固醇血症（79.3%）、高甘油三酯血症（77.3%）和体重增加（53.0%）。40.4%的患者出现≥3级TRAE。分别有11.1%、3.0%和1.5%的患者出现与TRAE相关的剂量中断、减少和中止。推荐的2期剂量(recommended phase 2 dose, RP2D)设定为60mg，每天一次。
疗效方面，共有144名ALK阳性患者接受了RP2D治疗。在克唑替尼治疗（14例）、第二代TKI治疗（97例）和TKI治疗无效（33例）的患者中，RP2D时Deulorlatinib的ORR分别为71.4%、38.1%和87.9%。颅内ORR分别为50%、70.4%和75%。第二代TKI治疗患者的中位应答持续时间为18.0个月，克唑替尼治疗和TKI治疗无效患者的中位应答持续时间未达到18.0个月。
综上，研究发现Deulorlatinib对ALK阳性NSCLC患者具有良好的疗效和安全性，为这部分患者提供了新的治疗选择，同时，研究结果为ctDNA在ALK阳性NSCLC患者中的应用提供了临床证据，提示基线ctDNA阴性或早期清零可作为这部分患者靶向治疗预后评估和治疗方案调整的重要依据。基于上述研究结果，目前一项评估Deulorlatinib与用于ALK阳性晚期NSCLC患者一线治疗的III期试验（NCT06082635）正在进行中，有望改变ALK阳性NSCLC的治疗格局。
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药物名称 |
已审核通过
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| 1615214 |
0 |
费康阿克[暂名] |
ficonalkib |
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Ficonalkib(SY-3505) Ficonalkib(SY-3505)是第三代ALK激酶抑制剂(TKI),一例ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者,伴有脑转移,在接受Ficonalkib治疗后,所有病灶均达到完全缓解。 |
药物名称 |
已审核通过
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| 1615213 |
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康太替尼，首要泽[商品名] |
conteltinib |
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康太替尼(CT-707)是一款第二代ALK多靶点激酶抑制剂，10月23日，康太替尼（CT-707）新药上市申请获得国家药品监督管理局药品审品中心（CDE）受理，用于单药治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
在CT-707治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的I期研究（NCT02695550）试验中，CT-707显示出良好的抗肿瘤活性。64例患者中，1例患者实现完全缓解（CR），31例患者实现部分缓解（PR），16例患者病情稳定（SD）。
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药物名称 |
已审核通过
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| 1615212 |
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奥雷巴替尼 |
olverembatinib |
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奥雷巴替尼(Olverembatinib, HQP1351)是国研原创1类新药，可有效抑制BCR-ABL酪氨酸激酶野生型及多种突变型的活性1，作为中国首个获批上市的三代BCR-ABL抑制剂，奥雷巴替尼不仅改变了我国包括T315I突变慢性髓系白血病(CML)患者无药可医的现状，也逐步满足了一线至多线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药CML和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者一直未被满足的临床需求。
北京大学人民医院江倩教授团队的一项多中心研究，共纳入了159例CML-CP或CML-加速期(AP)成人(中位年龄42岁)患者，定期填写欧洲癌症研究和治疗组织生活质量核心问卷量表(EORTC-QLQC30)、焦虑自评量表(SAS)、抑郁自评量表(SDS)问卷，通过线性模型估计患者报告结局(PRO)的时间趋势。从诊断CML至启动奥雷巴替尼治疗的时间为5年，结果显示：
EORTC-QLQC30评估结果：基线前3的严重症状负担为经济困难、疲劳和失眠（图1A）。奥雷巴替尼治疗期间，整体健康、身体机能、情绪机能、疲劳、疼痛、呼吸困难、腹泻和经济困难显著改善
SAS评估结果：随着时间的推移，奥雷巴替尼治疗期间评分显著降低(p<0.001)。
SAS和SDS评估结果：在奥雷巴替尼治疗36个月时，95%和59%的患者无焦虑和抑郁症状。
在多变量分析中，年龄<40岁与社会功能改善较好相关(p=0.021)；CML-CP(相对于CML-AP)可更好地改善呼吸困难(p=0.028)和腹泻(p=0.042)；实现MMR的患者，可以更好地改善整体健康(p=0.005)、恶心和呕吐(p=0.009)以及腹泻(p=0.001)。
结论：随着时间的推移，奥雷巴替尼治疗TKI耐药CML成人患者的健康相关生活质量(HRQoL)和焦虑症状显著改善。 |
药物名称 |
已审核通过
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吉卡昔替尼，泽普平[商品名] |
gecacitinib |
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吉卡昔替尼（Gecacitinib），以前也称杰克替尼，是一种新型的JAK和ACVR1双抑制剂类药物，属于1类新药，具有自主知识产权。它对Janus激酶（JAK）包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，尤其对JAK2和TYK2的抑制作用最强。吉卡昔替尼的作用机制是通过阻断JAK-STAT信号传导通路，直接或间接阻断多种相关细胞因子信号转导，从而抑制免疫过度或异常。此外，吉卡昔替尼还能通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性，降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖
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目前，吉卡昔替尼正在进行多个免疫炎症性疾病和纤维化疾病的临床研究。例如，其治疗中、高危骨髓纤维化适应症的NDA申请已获得国家药监局受理，并且已完成用于芦可替尼不耐受患者的安全性和有效性的IIB期临床试验
。此外，吉卡昔替尼还用于芦可替尼复发/难治的骨髓纤维化患者的安全性和有效性的IIB期临床试验也已经完成
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药物名称 |
已审核通过
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塞普替尼，塞尔帕替尼，睿妥[商品名] |
selpercatinib，Retevmo[商品名] |
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睿妥®（塞普替尼）于2020年5月获得美国FDA批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。
2022年9月30日，抗肿瘤药物睿妥®（塞普替尼，Selpercatinib）获国家药监局批准上市。 是全球首个获批的高选择性RET抑制剂，可抑制多种RET变异。 用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。它由礼来制药研发，信达生物负责中国商业化。 |
药物名称 |
已审核通过
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他雷替尼，泰莱替尼 |
taletrectinib |
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他雷替尼，新一代ROS1/NTRK双靶点抑制剂，是一款新型、有效、选择性高的、不限癌种（淋巴瘤和白血病除外）、可穿越血脑屏障的靶向药。
他雷替尼（Taletrectinib、泰莱替尼；代号：AB-106）是一款口服、强效、脑渗透、选择性、新一代的ROS1抑制剂。此前，2023年12月，他雷替尼的首个新药上市申请（NDA）已被国家药监局授予优先审评资格，用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。
在针对中国患者进行的研究中，获得初步结果，对于既往没有接受过靶向治疗的初治患者，接受他雷替尼治疗后，客观缓解率高达92.5%，也就是说92.5%用了这个药的患者，病灶都缩小了30%，疾病控制率为95.5%！
在接受克唑替尼治疗失败后的患者中，接受他雷替尼治疗后客观缓解率高达50.0%，疾病控制率为78.9%，说明他雷替尼对那些克唑替尼耐药、治疗失败的人，超一半是有明显效果的！
脑转移患者，接受他雷替尼治疗后，颅内客观缓解率高达91.7%，颅内疾病控制率达100%，脑转移的患者用了都有明显效果！
他雷替尼在中国开展的关键临床II期TRUST-I研究的结果于2024年6月在《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）上发表，并在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告的形式展示。
共有173例接受他雷替尼单药治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行分析。结果显示，在TKI初治患者中，经独立审查委员会（IRC）评估确认的客观缓解率（ORR）为91%。此外，中位随访时间为23.5个月，中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均未达到。
在既往接受克唑替尼治疗失败的受试者中，ORR为52%。中位随访时间为9.7个月时，中位DOR和中位PFS分别为10.6个月和7.6个月。
在可测量脑转移病灶的患者以及获得性耐药突变（包括G2032R）的患者中，他雷替尼也显示出强大的抗肿瘤活性。
他雷替尼的安全性特征与其之前的报告一致，神经系统相关的不良事件发生率较低。 |
药物名称 |
已审核通过
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埃普奈明，沙艾特 |
aponermin |
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这是全球首款获批上市的DR4/DR5激动剂，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，为患者提供一项全新的药物治疗路径，这也是武汉经开区迄今获批的第二款国产1类新药。
埃普奈明是海特生物自主研发的DR4/DR5激动剂，适应症为联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。作为重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（Circularly Permuted TRAIL，简称CPT），相关核心技术已在全球多个国家获得专利保护。CPT通过外源性细胞凋亡途径触发细胞内Caspase级联反应，从而发挥抗肿瘤作用，国外同靶点药物目前仍处于临床I期或II期阶段。
埃普奈明是目前全球唯⼀批准上市的DR4/DR5激动剂（First-in-class），与既往药物具有完全不同的作用机制，它的上市将为癌症患者提供一项全新的药物治疗路径。 |
药物名称 |
已审核通过
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伯瑞替尼 |
vebreltinib |
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脑胶质瘤是一种难治性的颅内原发恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%[1]。手术和放化疗是脑胶质瘤的传统治疗策略，预后不佳。恶性胶质瘤患者5年总生存（OS）率不足10%[2]。既往研究中，约12%脑胶质瘤被发现存在MET融合[3]，其中代表类型PTPRZ1-MET融合（以下简称ZM融合）在既往有低级别病史的胶质母细胞瘤中发生率约为14%，且通常与MET ex14跳变同时出现，并与更差的预后相关。
伯瑞替尼是一款我国自主研发的高选择性c-Met抑制剂，此前已经附条件获批用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。基于脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究结果，伯瑞替尼的新药上市申请（NDA）获NMPA药品评审中心（CDE）受理，并于2023年10月16日被纳入优先审评程序。
2024年4月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）公布正式批准北京鞍石生物科技股份有限公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐®，以下简称为伯瑞替尼）用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。这是继非小细胞肺癌适应症后，伯瑞替尼在中国获批的第二项适应症，也是我国在脑胶质瘤MET靶向治疗领域首个完全获批的小分子靶向药物。
伯瑞替尼此次获批ZM融合阳性的脑胶质瘤适应症，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的积极结果。FUGEN研究是一项随机、对照、开放、多中心临床注册Ⅱ/Ⅲ期研究，由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队领衔。截至2023年12月，研究共纳入84例患者。这项随机对照研究对比了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性，其结果显示：相较于替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案，伯瑞替尼单药方案mOS为 6.31个月，对照组为3.38个月，降低48%的死亡风险，可显著改善ZM融合脑胶质瘤患者生存。整体安全耐受，常见不良反应多为1-2级，可通过临床管理恢复。 |
药物名称 |
已审核通过
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戈利昔替尼 |
golidocitinib |
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戈利昔替尼胶囊于2024年6月19日，在中国获批，用于成人复发或难治性(r/r)外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的治疗，这些患者既往接受≥1种全身疗法后，病情进展或产生耐药性。该药是全球首个同时也是目前唯一一款获批用于r/r
PTCL的JAK1抑制剂。
2024年医保适应证：
既往接受过一线系统治疗后，复发或难治性外周T细胞淋巴瘤(r/r PTCL)成年患者。 |
药物名称 |
已审核通过
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恩朗苏拜单抗，恩舒幸 |
enlonstobart |
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恩朗苏拜单抗作为全人源、高亲和力的抗 PD-1 IgG4 单克隆抗体，通过早期的 Ib 期研究已证实其在 PD-L1 阳性复发或转移性宫颈癌患者中具有良好的疗效。在 ASCO 2024 大会上公布的 II 期研究（NCT04886700）进一步验证了其安全性和有效性。
该 II 期研究共纳入 107 名 PD-L1 阳性（CPS≥1）的宫颈癌患者，她们在接受一线铂类治疗期间或之后出现了疾病进展或对一线铂类治疗不耐受。患者每两周接受一次 240 mg 的恩朗苏拜单抗治疗，治疗周期最长为 24 个月，直至出现疾病进展、不可耐受的毒性或其他研究终止标准。
结果显示，在中位随访 13.96 个月后，患者的 ORR 和 DCR 分别为 29.0%（95% CI，20.6-38.5）和 54.2%（95% CI，44.3-63.9），其中包括两例完全缓解和 29 例部分缓解。mDoR 为 16.6 个月（95% CI，10.8-NA），mPFS 为 3.1 个月（95% CI，2.2-6.9）。
安全性方面，97.2% 的患者经历了至少一种治疗相关不良事件，41.1% 的患者观察到了免疫相关不良事件（irAEs），未发生治疗相关死亡事件。
Image截图来自：Insight 数据库官网
综上所述，恩朗苏拜单抗单药治疗在 PD-L1 阳性的复发或转移性宫颈癌患者中展现了持久的抗肿瘤活性和可接受的安全性，对于那些在一线铂类治疗后仍出现疾病进展的患者，该药物提供了新的治疗选择。 |
药物名称 |
已审核通过
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