Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子51跳跃（exon 51 skipping），生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计，约有13的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。

此前的试验结果表明，Exondys 51在临床试验中达到了多项生物学终点，包括正确完成外显子跳跃的RNA生成水平，抗肌萎缩蛋白的表达，及肌肉强度的增加。在上市后研究的3项实验中，无论患者处于病情发展的哪个阶段， Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。

Sarepta的研究管线中还有多款使用外显子跳跃策略治疗DMD的在研疗法。其中包括引入外显子53跳跃的golodrisen，和引入外显子45跳跃的casimersen。Sarepta表示，通过引入外显子跳跃来治疗可高达80的DMD病例。