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enzyme replacement therapy,ERT

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酶替代疗法


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详细解释:

酶替代疗法是一种医学治疗方法,当患者体内缺失特定的酶时,通常采用此法进行酶替代,这种方法是:通过静脉注射,向患者体内注射含有缺失酶的药剂,替代缺失的酶。
酶替代疗法常用于治疗溶酶体贮积症的治疗,此类疾病中的戈谢病(Gaucher disease)、MPS I、MPS II、法布里病(Fabry)、GSD II型等多种疾病均可采用此种方法治疗。
采用酶替代疗法治疗的患者并不能将疾病彻底根除,正如糖尿病需要定期注射胰岛素一样,只能通过定期注射缓解症状,此类药物只有国外为数不多的罕见病药物厂家生产,单次注射的价格高,因此这种方法的总体治疗费用很高。




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