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deutetrabenazine; Austedo
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氘代丁苯那嗪
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分类:
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详细解释:
亨廷顿氏舞蹈症是一种显性遗传型疾病,由基因突变或第四对染色体内DNA基质之CAG三核甘酸重复序列过度扩张,引起的严重神经退行性疾病。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状,近90的亨廷顿患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动等。 Austedo的有效性效和安全性是在随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期临床试验中进行评估的,该试验在90例明显展示与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状”的患者中进行。从基线到维护期(第9周和第12周的平均数据),接受Austedo治疗患者的Total Maximal Chorea Scores评分指标提高约4.4个单位,而安慰剂组仅为约1.9个单位;这2.5单位的治疗效果具有统计学意义(p<0.0001)。临床研究包括NCT01897896、NCT02198794、NCT02195700等。 Austedo最初是由Auspex开发,2015年3月,其三期临床数据发表的4个月后,TeVa耗资32亿美元收购Auspex。 Austedo是第二个用于亨廷顿舞蹈症的药物(第一个丁苯那嗪,Tetrabenazine,商品名Xenazine)。也是FDA批准的全球首个氘代药物,氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢,药物的半衰期延长。采用这种方式,用较低剂量即可获得更大的疗效。此前FDA授予孤儿药资格,也曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物,其市场独占7年(ODE)。主要专利包括EP2326643、NZ591615、CN102186848等。 除了亨廷顿舞蹈症的应用外,Teva还致力于推动这款药物在图雷特氏病(Tourette‘‘s disease,I期)、迟发性运动障碍(Tardive dyskinesia,III期)等疾病领域的应用,EvaluatePharma已将这款药物列为潜在的重磅级药物。有预测显示,2021年,Austedo市场可达700M USD。
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