Kynamro：米泊美生钠注射液

米泊美生（mipomersen）是Genzyme研发的一种合成的硫代磷酸寡核苷酸，被FDA批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与Apo B-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制Apo B-100蛋白（LDL和VLDL的主要载脂蛋白）的翻译合成，降低FoFH患者的LDL-C、TC、Non-HDL-C水平。在为期26周涉及56名FoFH的多国随机对照试验中，治疗组平均LDL-C、TC、Apo B、Non-HDL-C、TG水平分别降低25、21、27、25、18 mg/dL，平均HDL-C水平增加15，而安慰剂组各项指标变化均在5 mg/dL以内。值得注意的是，该药说明书中有一黑框警告，须警惕肝毒性。