美国食品和药物管理局（FDA）已批准RNAi药物Givlaari（givosiran），该药通过皮下注射给药，治疗急性肝卟啉症（AHP）成人患者。值得一提的是，Givlaari是Alnylam公司在过去16个月内获得FDA批准的全球第二款RNAi药物，也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准。 Givosiran是一种双链小干扰RNA，它通过RNA干扰引起肝细胞中氨基乙酰丙酸酯合成酶（ALAS1）mRNA的降解，从而降低了水平的liverALAS1mRNA。这导致神经毒性中间体氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）的循环水平降低，这些因素与AHP的发作和其他疾病表现有关。