Efgartigimod（注射液）是一款在研的抗体片段（用蛋白酶及化学物质将抗体分子切成特定大小的片段），本次获批的临床研究适应症包括原发性血小板减少症、天疱疮、肌无力等。

这是一种什么药物？属于靶向FcRn的“first-in-class”疗法，治疗目的围绕减少致病性免疫球蛋白IgG抗体并阻断IgG循环。

对于原发性血小板减少症而言在临床医学定义上属于一种罕见、严重的自身免疫性疾病，主要是因为血小板自身抗原免疫耐受性丢失所导致，符合此药的治疗针对性。

换个说法解释——Efgartigimod可与FcRn结合，通过阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，进而治疗多种已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，其中就包括自身免疫性血小板减少症。