Vertex Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已授予在研疗法inaxaplin(VX-147)用于治疗的突破性疗法APOL介导的局灶性肾小球硬化(FSGS)病人。
Inaxaplin是一款APOL1抑制剂、突破性疗法和突破性疗法PRIME药物鉴定的授予是基于治疗FSGS患者2期临床试验结果。该试验共有16名患者入组，在13名可评估患者中，在标准治疗的基础上联合使用inaxaplin治疗13周后，患者的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）获得临床意义和显著的统计降低，平均降低47.6（95 CI：-60.0，-31.3)。此外，在治疗的早期，观察到患者的蛋白尿减少，疗效在整个治疗期间持续13周。无论患者的基线指标或背景治疗如何，都会得到一致的积极结果。