脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常见的遗传性神经肌肉病，为常染色体隐性遗传，以进行性、对称性肢体近端和躯干肌肉无力、萎缩为主要表现，患者最终死于呼吸衰竭和严重的肺部感染，是一种致死性疾病，目前尚无有效的治疗方法。近日美国食品和药物管理局（FDA）批准nusinersen（Spinraza, Biogen和Ionis公司）作为治疗脊髓性肌萎缩症儿童和成人的首个药物。nusinersen治疗中最常见的不良反应包括上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和肾毒性。动物研究中也观察有神经毒性影响。