| ID号 |
词典对应ID |
中文名 |
英文名 |
缩写 |
释义 |
栏目 |
修改 |
| 1614794 |
0 |
齐利格病毒界 |
zilligvirae |
|
齐利格病毒界Zilligvirae
唯一门：杆状病毒门Taleaviricota - 线状病毒纲Tokiviricetes - 3目：
原初病毒目Primavirales - 三层病毒科Tristromaviridae.
墨洗门病毒目Maximonvirales - 阿·蒙病毒科Ahmunviridae[2].
细带病毒目Ligamenvirales，3科：脂毛病毒科Lipothrixviridae（感染硫化叶菌目Sulfolobales的古菌）、竿形病毒科Rudiviridae、爪状病毒科Ungualviridae |
微生物学 |
已审核通过
|
| 1614793 |
0 |
耐赋康 |
nefecon |
|
Nefecon (耐赋康) 是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614792 |
0 |
司帕生坦 |
sparsentan，Filspari |
|
Sparsentan(司帕生坦)是一种口服的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，在单个分子中结合了内皮素A型(ETA)受体阻断和血管紧张素II 1型(AT1)受体拮抗作用。
Sparsentan(司帕生坦)由Travere Therapeutics开发，具有血液动力学和抗炎特性，用于治疗免疫球蛋白A (IgA)肾病和局灶节段性肾小球硬化(FSGS)。
2023年2月，sparsentan(司帕生坦)在美国获得加速批准，用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成人的蛋白尿。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614791 |
0 |
西贝瑞单抗 |
sibeprenlimab |
|
VIS649(sibeprenlimab)正是一款抗APRIL单抗,为大冢制药于2018年收购Visterra公司所得,目前它在海外已进入治疗IgA肾病的3期临床试验阶段。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614790 |
0 |
肠道旺炽性血管增生 |
florid vascular proliferation, FVP |
|
胃肠道旺炽性血管增生（Florid Vascular Proliferation, FVP）是一种良性的血管瘤样病变，最先于1993年被报道。很容易误诊为真性血管肿瘤，尤其是血管肉瘤，需进一步加深对FVP的认识，避免误诊和不必要的过度治疗。 |
医学 |
已审核通过
|
| 1614789 |
0 |
利马托维，利玛托维 |
rilematovir |
|
辉瑞呼吸道胞病毒(RSV)药物「Sisunatovir 胶囊」的临床试验申请获CDE受理。Sisunatovir是一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制由F蛋白介导的病毒与宿主细胞的融合，以阻断RSV复制。
临床前试验显示：Sisunatovir具有出色的安全性和极具吸引力的治疗指标。在1期临床试验中，Sisunatovir达到了目标人体暴露水平，且未发生任何严重不良反应。2018年一项针对健康成年人志愿者的2a 期RSV人体挑战性试验（控制性感染研究）的结果表明，Sisunatovir能明显降低病毒载量和临床症状，且结果具有显著的统计学意义。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614788 |
0 |
西索那托维 |
sisunatovir |
|
辉瑞呼吸道胞病毒(RSV)药物「Sisunatovir 胶囊」的临床试验申请获CDE受理。Sisunatovir是一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制由F蛋白介导的病毒与宿主细胞的融合，以阻断RSV复制。
临床前试验显示：Sisunatovir具有出色的安全性和极具吸引力的治疗指标。在1期临床试验中，Sisunatovir达到了目标人体暴露水平，且未发生任何严重不良反应。2018年一项针对健康成年人志愿者的2a 期RSV人体挑战性试验（控制性感染研究）的结果表明，Sisunatovir能明显降低病毒载量和临床症状，且结果具有显著的统计学意义。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614787 |
0 |
蛋白质海绵 |
protein sponges |
|
目前的研究已经揭示了circRNAs的部分作用，比如它们可以充当miRNA海绵（miRNA sponges），充当蛋白质海绵（protein sponges），增强蛋白质功能，充当支架以介导特定酶和底物之间的复合物形成，以及招募蛋白质到特定位置。此外，虽然是非编码RNA，但一些circRNAs具有编码蛋白质的能力，例如circMAP3K4。 |
生物学词汇 |
已审核通过
|
| 1614786 |
0 |
内切核糖核酸裂解 |
endoribonucleolytic cleavage |
|
N6-甲基腺苷（m6A）是与真核mRNAs和ncRNAs相关的内部修饰，m6A修饰的circRNA-SORE通过调节β-连环蛋白信号通路来维持肝细胞癌中的索拉非尼耐药性。此外m6A修饰被证明参与调节circ382340的降解。为了阐明circRNAs通过m6A实现的降解过程，研究人员描述了通过YTHDF2-HRSP12-RNase-P/MRP途径对含m6A的RNAs进行内切核糖核酸裂解（endoribonucleolytic cleavage）。YTHDF2是一种含YTH结构域的蛋白质，可以识别和破坏含m6A的RNAs稳定性。HRSP12是一种人类热响应蛋白12。真核RNase-P及RNase MRP是必需的核糖核蛋白复合物，可作为内切核糖核酸酶发挥作用。含有m6A的circRNA以HRSP12依赖性方式与YTHDF2结合，HRSP12 用作桥接 YTHDF2 和 RNase-P/MRP 的接头，引发 YTHDF2 结合的 circRNA 的快速降解。 |
生物学词汇 |
已审核通过
|
| 1614785 |
0 |
笼菌素，卡维巴汀 |
clovibactin |
|
从美国北卡罗来纳州的土壤样本中分离出来的土壤细菌Eleftheria terrae亚种carolina，它能产生新的抗生素化合物clovibactin，以保护自己免受竞争细菌的侵害。
Clovibactin这种抗生素在攻击细菌细胞壁方面非常有效，包括许多多重耐药的“超级细菌”。研究结果最近发表在著名的《Cell》杂志上。Tanja Schneider领导的研究人员阐明了这种新抗生素的作用方式。研究人员证明，clovibactin对细菌细胞壁成分的焦磷酸盐基团具有非常选择性和高特异性的结合。
来自荷兰乌得勒支大学化学系的Markus Weingarth教授小组揭示了这种相互作用的确切情况。利用固态核磁共振波谱，研究人员破译了clovibactin复合物和细菌靶结构脂质II的结构——在与细菌细胞相似的条件下。这些研究表明，clovibactin紧紧抓住焦磷酸基团。这就是“Clovibactin”这个名字的由来，来源于希腊语“Klouvi”(笼子)，因为它像笼子一样包围着目标结构。
波恩大学药物微生物研究所和波恩大学医院的Tanja Schneider教授说:“我们迫切需要新的抗生素，以便在对抗已经产生耐药性的细菌的竞赛中保持领先地位。与目前使用的抗生素相比，Clovibactin是新颖的。这种新的抗生素通过阻断基本的构建块，同时攻击细菌细胞壁的几个部位。”
它以不同寻常的强度特异性地与这些构建块结合，并通过破坏它们的细胞壁来杀死细菌。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614784 |
0 |
莱博雷生 |
lemborexant |
|
2014年8月13日，美国FDA批准默克公司研发的苏沃雷生(suvorexant，商品名Belsomra)用于治疗失眠症，使其成为第一个上市的食欲素受体拮抗剂(ORA)。苏沃雷生临床使用的重要意义在于它是一种专门用于治疗失眠的药物，该类药物有着全新的靶点和作用机制.文献报道的食欲素受体拮抗剂种类繁多，涉及的化合物有数百种，但绝大多数仅限于临床前研究，能进入临床研究的寥寥无几。
截至目前，共有10个化合物进入临床研究，包括6个DORAs和4个2-SORAs，其中奥默雷生、费罗雷生以及SB-649868的临床研究已经中断。令人欣慰的是Eisai公司的莱博雷生(E2006，lemborexant)于2016年进入临床Ⅲ期研究。Janssen公司2-SORAs的研究进展顺利，有1个药物(MIN-202，即JNJ-42847922)于2015年12月进入临床Ⅱ期研究。2017年，Idorsia公司的化合物 (ACT-541468)已进入临床Ⅱ期研究。
结构
lemborexant（莱博雷生）是欲素受体OX1和OX2双重抑制剂，由卫材内部发现和开发，该化合物通过竞争性结合2钟亚型的食欲素受体（食欲素受体1和受体2）抑制食欲素。在失眠障碍个体中，调节睡眠和觉醒的食欲素系统可能不能正常发挥功能。在正常的睡眠周期内，食欲素系统的活动被抑制；这揭示可能通过lemborexant干扰食欲素能神经传递，有目的的促进睡眠的启动和维持。
目前，卫材正与普渡合作开发lemborexant用于多种睡眠障碍的治疗。其中，一项II期临床研究正在评价lemborexant治疗存在觉醒节律紊乱（ISWRD）和轻至中度阿尔茨海默病（AD）患者中的疗效和安全性。日本药企卫材（Eisai）与普渡制药（PurduePharma）近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请批准lemborexant用于失眠症的治疗，这是一种睡眠觉醒障碍。
此次NDA提交，是基于评估lemborexant治疗失眠症患者的2个关键性III期临床研究的结果：SUNRISE-1（304研究）和SUNRISE-2（303研究），入组大约2000例患者。SUNRISE-1研究在年龄≥55岁、夜间难以入眠的患者中开展，评估了lemborexant相对于安慰剂以及阳性对照药物酒石酸唑吡坦缓释剂的疗效和安全性，数据显示，该研究达到了主要终点和次要终点。SUNRISE-2研究在900多例成人（18-88岁）失眠症患者中开展，评估了lemborexant相对于安慰剂的疗效和安全性，数据显示，该研究也达到了主要终点和关键次要终点。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614783 |
0 |
染色体外DNA |
extrachromosomal DNA，ecDNA |
|
解密ecDNA在癌症中的作用，是美国国家癌症研究所和英国癌症研究所在2022年授予的四项2500万美元的癌症大挑战之一，他们资助了多学科研究团队，以解决医学科学中一些最棘手的挑战。
在这项研究中，加州大学圣地亚哥分校的 Vineet Bafna 教授团队负责基因组学分析，多年来，他一直与 ecDNA 研究先驱 Paul Mischel 教授团队合作，开发数学和计算技术，以识别 ecDNA 和染色体的其他结构变化。 |
生物学词汇 |
已审核通过
|
| 1614782 |
0 |
吉沃西兰 |
givosiran |
|
美国食品和药物管理局（FDA）已批准RNAi药物Givlaari（givosiran），该药通过皮下注射给药，治疗急性肝卟啉症（AHP）成人患者。值得一提的是，Givlaari是Alnylam公司在过去16个月内获得FDA批准的全球第二款RNAi药物，也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准。
Givosiran是一种双链小干扰RNA，它通过RNA干扰引起肝细胞中氨基乙酰丙酸酯合成酶（ALAS1）mRNA的降解，从而降低了水平的liverALAS1mRNA。这导致神经毒性中间体氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）的循环水平降低，这些因素与AHP的发作和其他疾病表现有关。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614781 |
0 |
帕蒂西兰 |
patisiran，Onpattro |
|
Onpattro（patisiran）是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发，经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。
sNDA得到了3期安慰剂对照APOLLO-B研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03997383)阳性数据的支持，该研究包括360名患有心肌病的ATTR淀粉样变(遗传性或野生型)成年患者。
该研究的结果显示，与安慰剂相比，patisiran治疗达到了主要终点，导致在12个月时6分钟步行试验(6-MWT)中从基线有统计学显著改善(平均差异，14.7米；P =.0162)。
健康相关生活质量有统计学意义和临床意义的改善(次要终点；通过堪萨斯城心肌病问卷测量)也在patisiran组观察到(P = .0397)。关于次要复合终点(全因死亡率、心血管事件频率和12个月内6-MWT与基线相比的变化),当patisiran与安慰剂比较时，发现无显著性结果(P = .0574)。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614780 |
0 |
奈莫利珠单抗 |
nemolizumab |
|
Galderma在2023世界皮肤病学大会（WCD）上公布了OLYMPIA 2三期研究的最新数据，研究显示奈莫利珠单抗（nemolizumab）治疗成人结节性痒疹起效迅速，在奈莫利珠单抗（nemolizumab）治疗组中，仅使用一剂后，有19.7%的患者在第4周瘙痒就已消失。
结节性痒疹是一种慢性炎症性皮肤病，以剧痒和结节性损害为特征，100%成人结节性痒疹患者报告称，疾病引发的难以忍受的瘙痒是他们痛苦的主要根源。
奈莫利珠单抗（nemolizumab）是一种全球首创（first-in-class）的在研单克隆抗体，可阻断IL-31的信号传导。IL-31被广泛认为是诱发瘙痒的细胞因子，也是结节性痒疹产生炎症和纤维化的核心介质。
在新加坡举行的第25届世界皮肤病学大会（WCD）上，Galderma展示了其重磅的OLYMPIA 2三期研究的最新数据。研究突显了奈莫利珠单抗（nemolizumab）单药治疗结节性痒疹起效迅速，与安慰剂相比，在接受治疗4周后，达到无痒状态（每周平均峰值瘙痒数值评定量表[PP-NRS]评分＜2）的患者明显增多（19.7%对2.2%，p＜0.0001）。在第4周，呈现出临床意义瘙痒改善（PP-NRS降低≥4分）的患者人数增加了5倍（奈莫利珠单抗nemolizumab为41.0%，安慰剂为7.7%，p＜0.0001）。
OLYMPIA 2研究还评估了与安慰剂相比，奈莫利珠单抗（nemolizumab）用于治疗成人中重度结节性痒疹的疗效、安全性、药代动力学和免疫原性。今年早些时候，Galderma在美国皮肤学会年会（AAD）上向皮肤学界展示了研究的最新数据，研究达到所有主要和次要终点，表明奈莫利珠单抗（nemolizumab）单药治疗可以显著改善患者的瘙痒程度、皮肤损害和睡眠障碍。值得注意的是其起效快速，最早在第4周，患者的瘙痒、睡眠和皮损状态的就已改善。安全性表现与II期试验结果一致。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614779 |
0 |
氘可来昔替尼 |
deucravacitinib |
|
2023年10月19日，国家药监局网站显示，百时美施贵宝（BMS）的TYK2抑制剂氘可来昔替尼（deucravacitinib）获批上市，用于治疗中重度斑块状银屑病。该产品也是首款在国内获批上市的TYK2抑制剂。
氘可来昔替尼是一款具有独特作用机制的口服高选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，可通过选择性靶向TYK2抑制参与多种免疫介导疾病发病机制的关键细胞因子（如IL-23、IL-12和I型干扰素）的信号传导。氘可来昔替尼通过与TYK2的调节结构域结合实现高度选择性，促成TYK2及其下游功能的变构抑制。在生理浓度范围内，氘可来昔替尼选择性地抑制TYK2，且在治疗剂量下不抑制JAK1、JAK2或JAK3。
本次批准主要是基于两项关键III期临床试验（POETYK PSO-1 和POETYK PSO-3）的积极结果。POETYK PSO-1纳入了666例患者，旨在评估氘可来昔替尼对比阿普米司特（apremilast）和安慰剂治疗中重度斑块状银屑病成人患者的疗效和安全性。POETYK PSO-3纳入了220例患者，旨在评估氘可来昔替尼对比安慰剂治疗中重度斑块状银屑病成人患者的疗效和安全性。共同的主要终点为第16周时达到PASI 75（银屑病面积与严重性指数评分改善75%以上）和sPGA 0/1（静态医生总体评估皮肤症状完全清除/几乎完全清除）的患者比例。
POETYK PSO-1研究结果显示，第16周时，与安慰剂组和阿普米司特组相比，氘可来昔替尼组达到PASI 75和sPGA 0/1的患者比例显著增加。试验还达到了所有次要终点，氘可来昔替尼在症状负担和生活质量测量值上表现出显著且具有临床意义的改善。
POETYK PSO-3研究结果显示，在第16周时，氘可来昔替尼组68.8%的患者达到PASI 75，优于安慰剂组（8.1%，P<0.0001）；38.2%的患者达到PASI 90（银屑病面积和严重程度指数改善至少90%，即皮损几乎清除），优于安慰剂组（1.4%，P<0.0001）；持续接受deucravacitinib治疗到第52周时，PASI 75应答率保持稳定，PASI 90应答率则进一步提升至45.5%。
尤其值得一提的是，deucravacitinib对于难治部位（头皮）的皮损清除也显示出显著获益，62.9%罹患中重度头皮银屑病的患者在持续接受16周deucravacitinib治疗后达到ss-PGA 0/1（头皮皮损清除或基本清除），优于安慰剂组（9.8%，P<0.0001)。
除银屑病外，氘可来昔替尼还被开发用于治疗银屑病关节炎、头皮银屑病、系统性红斑狼疮和炎症性肠病等多种免疫性疾病。此外，针对TYK2靶点，BMS还一款BMS-986322处于II期阶段。可以说，BMS是TYK2抑制剂赛道的资深玩家了。
|
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614778 |
0 |
替纳帕诺 |
tenapanor |
|
2022年11月16日,美国食品药品监督管理局(fda)委员会投票认定新型降磷药物,tenapanor(xphozah)可用于治疗长期透析患者的高磷血症。
替纳帕诺（Tenapanor）是一款口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，通过抑制肠道上皮细胞顶端表面的NHE3，减少小肠和结肠对钠的吸收，导致进入肠腔的水分分泌增加，从而加快肠道蠕动并使粪便更加柔软疏松，使便秘型肠易激综合征(IBS-C)患者排便增加、腹痛减轻。2019年9月，该药被FDA批准用于治疗便秘型肠易激综合征(IBS-C)，商品名为Ibsrela。
NHE3是一种表达在小肠和结肠肠道上皮细胞顶端表面的逆向转运蛋白，通过交换质子（H+）吸收钠（Na+），主要负责膳食钠的吸收。Tenapanor通过抑制NHE3可以减少胃肠道从食物中摄取的钠离子量，从而增加胃肠道细胞中质子的浓度。而增加的质子（H+）选择性地收紧细胞之间的连接，导致上皮细胞连接的构象变化，降低了特定于磷酸盐的透过性，导致通过细胞旁途径（paracellular pathway，膳食磷酸盐吸收的主要途径）的磷酸盐吸收减少，从而降低血清磷水平。
多项在美国和日本开展的2、3期临床研究表明：Tenapanor可显著降低血液透析患者升高的血磷水平。遗憾的是，目前Tenapanor还未被FDA批准用于治疗接受透析的对磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受的成年慢性肾病（CKD）患者的高磷血症。
2021年6月，FDA发出完整回复函（CRL），表示Tenapanor可有效降低患者的血清磷水平，但降幅小且临床意义不明确，要求Ardelyx进行额外的临床试验以证明Tenapanor对降低血清磷水平或CKD导致的高磷血症有效。
不过，Ardelyx没有接受FDA关于开展额外临床试验的要求，并提出了上诉。2022年11月，FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9比4的投票结果，支持批准Tenapanor作为单药协助进行透析治疗的成人慢性肾病（CKD）患者控制血磷含量。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614777 |
0 |
数字孪生 |
digital twin |
|
数字孪生是充分利用物理模型、传感器更新、运行历史等数据，集成多学科、多物理量、多尺度、多概率的仿真过程，在虚拟空间中完成映射，从而反映相对应的实体装备的全生命周期过程。数字孪生是一种超越现实的概念，可以被视为一个或多个重要的、彼此依赖的装备系统的数字映射系统。
数字孪生是个普遍适应的理论技术体系，可以在众多领域应用，在产品设计、产品制造、医学分析、工程建设等领域应用较多。在国内应用最深入的是工程建设领域，关注度最高、研究最热的是智能制造领域。 |
科技 |
已审核通过
|
| 1614776 |
0 |
利福瓜替尼（暂译） |
lirafugratinib |
|
2023年10月13日，《OncLive》医学在线期刊公布了一项I/II期试验（ReFocus，NCT04526106）的研究结果。该试验旨在评估FGFR2抑制剂RLY-4008（英文通用名：Lirafugratinib）治疗成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）改变的实体瘤患者的疗效和安全性。
FGFR2是一种酪氨酸激酶受体，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，FGFR家族是一组密切相关的蛋白质，具有高度相似的蛋白质序列和特性。临床前研究显示，RLY-4008在癌细胞系中表现出FGFR2依赖性的抗癌活性，在缩小肿瘤同时，对其他靶标（包括FGFR家族的其他蛋白）影响极小，具有良好的抗脱靶特性。此外，RLY-4008在细胞和体内临床前模型中，表现出对已知耐药突变的强力活性。 |
药物名称 |
已审核通过
|
| 1614775 |
0 |
坦内霉素，坦螺旋霉素 |
Tanespimycin，17-AAG |
|
17-AAG (Tanespimycin)是一种有效的HSP90抑制剂,IC50为5 nM,作用于从肿 瘤细胞提取的HSP90比作用于从正常细胞提取的HSP90结合亲和力高100倍。 |
药物名称 |
已审核通过
|
