指任何在人体，不论是在病人或在健康志愿者身上所进行的药品的系统性研究。意在揭示或证实试验药品的作用，和（或）检出其任何不良反应，和（或）试验药品的吸收。分布、代谢和排泄，目的为确定其疗效与安全性。 临床试验通常分为Ⅰ期至IV期，各期间不可能绝对划清界线，在细节和方法学上也有所不同。各期的定义（简要的），以其与药物的临床发展相关目的为基础，设定如下。 ①Ⅰ期 是一种新的活性成分或新的配方对人体进行的最初试验，通常在健康志愿者中进行。其目的是建立此活性成分对人体的安全性的初步评价，是对其药效学和药代动力学的首次概括。 ②Ⅱ期 这些治疗目的明确的试验的目的是证实药物的疗效和评价其短期治疗的安全性。试验常在有限数量的此活性成分拟治疾病的病人中进行，是在Ⅰ期后的阶段，采用对照试验（即安慰剂对照）设计。此期还旨在定出合适的剂量范围和疗程，（如可能时）阐明量效关系，并为设计更广泛的治疗试验提供最佳的背景资料。 ③Ⅲ期 在较大的（也可能不同的）病人组中进行的试验，其目的是衡量活性成分的短期和长期安全性与疗效，以及评价其总的和相对的治疗价值。对任何频繁出现的不良反应都必须加以研究，产品的特殊性也必须探查（即临床相关的药物相互作用，引起差异的因素如年龄等）。试验设计最好是随机双盲的，但也可以采用其他设计方法，如长期安全性研究。通常，试验的条件应该尽量与正常应用的条件相近。 ④Ⅳ期 药物上市后做的试验。Ⅳ期试验是针对产品被批准上市的特征而进行的。通常采用上市后监察方式来评价其治疗价值或治疗策略，试验方法可以不同，但Ⅳ期研究应该采用与上市前研究相同的学术和道德标准。对一个已经上市的产品，若试验目的是研究新适应症、新给药方法和新的复方制剂，该试验通常被视为新药品试验。