商品名：Myalept 通用名：metreleptin 中文名：美曲普汀

药企：Amylin Pharmaceuticals（现属Bristol-Myers Squibb）

适应症：先天性、获得性全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏并发症。

剂型规格：本品为注射剂，推荐剂量见药品说明书。

活性成分：美曲普汀。美曲普汀是一种重组人瘦素类似物，由147个氨基酸构成，Cys-97与Cys-147之间有二硫键，分子量约为16.15 kDa。

作用机理：全身性脂肪营养不良患者缺乏脂肪组织，不能分泌足够的瘦素，引起代谢异常包括胰岛素抵抗。美曲普汀是瘦素类似物，能与瘦素受体结合，作为替代疗法治疗该症。

临床试验：一项单组开放标签试验中，48例患者经美曲普汀治疗12个月后，平均HbA1c水平下降2、空腹血糖水平下降49 mg/dL、空腹甘油三酯水平下降184 mg/dL，对于重症患者尤显著。

黑框警告：抗药抗体、T细胞淋巴瘤风险。

不良反应：过敏反应、低血糖、头痛、体重下降、腹痛。

相关专利：待补。

补充说明： Myalept是首个治疗该症的药物。