近日，FDA批准Afinitor（everolimus）口服片剂用于治疗那些采用了其他抗癌药之后病情仍持续恶化的晚期肾癌患者。 

    肾细胞癌是最常见的肾癌类型，病发于肾小管上皮细胞。通常，这类患者体内的癌细胞对放疗和化疗等标准疗法会产生抵抗性，从而使大多数人通过肾脏摘除达到治疗目的。若患者的癌变部位仅限定在肾脏，60-70%的人生存期可达到5年，但癌细胞一旦发生转移，则患者生存期将会大幅降低。

    FDA相关部门负责人表示，Afinitor为那些采用了sunitinib或sorafenib后失败的患者提供了一种全新的治疗选择，像Afinitor这样具有靶向作用的药物可以让患者在病情无恶化的情况下延长存活时间。

    Afinitor属激酶抑制剂，它可以妨碍细胞之间的信息传达，阻止肿瘤生长。该药也可用于那些曾采用过其他激酶抑制剂（如Sutent或 Nexavar）的晚期肾细胞癌患者。Sutent和Nexavar属于多靶点型激酶抑制剂，即可以同时作用于多个细胞。而Afinitor则通过阻断一种特定的蛋白质（人雷帕霉素靶蛋白/mTOR）起作用，干扰癌细胞的生长、分裂和新陈代谢。

　　• RAD001提议的商品名为Afinitor®，已在美国、欧洲和瑞士申报。

　　• 目前The Lancet发表的数据显示RAD001可降低疾病进展风险70%并延长至疾病进展时间达一倍以上。

　　• RAD001作为每天一次的口服用药，通过持续地对mTOR的靶向抑制作用，对于晚期肾癌患者显示出良好的前景。

　　日前，诺华对外宣布RAD001（everolimus，依维莫司片）已经获得FDA的快速审批。这个决定是基于该药物的潜在性能即对于使用常规治疗失败的晚期肾癌患者作为首选用药，RAD001显示出卓越的疗效。

　　诺华也向EMEA (European Medicines Agency) 和Swissmedic (the Swiss Agency for Therapeutic Products) 提出了RAD001市场授权申请。对于RAD001，诺华提议的商品名Afinitor®, 已经获得EMEA的批准同时在美国处于审批阶段。

　　申报是基于试验RECORD-1 （肾细胞癌患者每天口服RAD001作为治疗）获得的数据。试验的中期研究结果已经发表在2008年7月23日的The Lancet上以及今年早些时候的ASCO大会上。试验数据显示对于那些采用常规治疗方法失败的晚期肾癌患者，RAD001在至肿瘤进展时间和降低疾病进展风险这两个指标方面均显示出疗效1。

　　“目前，对于那些采用常规治疗手段失败的晚期肾癌患者没有什么更好的治疗方法，”诺华肿瘤，发展部全球负责人、副总裁，医学博士Alessandro Riva介绍说, “现在RAD001得到的最新数据表明它能进一步为上述患者带来充满前景的新治疗方法。”

　　FDA的优先审查地位是给予那些有可能填补目前未满足医疗需要的药品。

　　关于 RAD001

　　RAD001，一种口服mTOR抑制剂， 是一种处于研究阶段的药物用于多种肿瘤的治疗。在癌细胞内，RAD001干扰作为肿瘤细胞分裂和血管生成的中心调控器的mTOR蛋白。

　　RECORD-1试验中显示的安全性与先前的II期试验得到的结果一致。患者服用RAD001常见的不良反应包括口腔溃疡 (40%), 疲劳感/虚弱 (37%)以及皮疹 (25%)。很少发生的与药物相关的3或4级不良反应 (>1%): 包括口腔溃疡 (3%), 肺炎 (3%), 感染 (3%),疲劳感/虚弱 (4%), 腹泻 (1%), 粘膜炎 (1%)，呼吸短促 (1%). 由于不耐受导致的患者停用RAD001的发生率很低 (6%)。

　　作为研究阶段的化合物，RAD001的使用只能是在严格的控制和监测下的临床试验中。RAD001的活性成分为everolimus，它以商品名Certican® 用于预防心脏移植、肾移植时产生的器官排异。Certican在2003年在欧洲获批。