triheptanoin

商品名：Dojolvi

公司：Ultragenyx公司

6月30日，FDA批准Ultragenyx公司的Dojolvi (triheptanoin)上市，作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD)儿科和成人患者。这是FDA批准的首个LC-FAOD疗法。



LC-FAOD是一种以代谢缺陷为特征的常染色体隐形遗传病，患者由于不能将长链脂肪酸转化为能量，进而导致体内葡萄糖的严重耗尽和并发症，并最终导致住院或死亡。LC-FAOD目前已被纳入美国和部分欧洲国家的新生儿筛查项目中。LC-FAOD的其他治疗选择包括避免禁食和低脂肪/高碳水化合物饮食等。据估计，美国受LC-FAOD影响的患者人数大约为2000-3500例。

Dojolvi是一种高纯度、药用级的奇数碳、中链甘油三酯，该药通过多步骤化学合成，在甘油骨架上添加了3个7碳脂肪酸生成。Dojolvi旨在为LC-FAOD患者提供中链和奇数碳脂肪酸作为能源和代谢物替代品