osilodrostat

商品名：Isturisa

公司：诺华

3月7日，FDA批准诺华的Isturisa（osilodrostat）上市，用于治疗库欣综合征。这是FDA批准的首个口服11‐β‐羟化酶抑制剂。



库欣综合征，又称皮质醇增多症，是一种由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群。库欣综合征是一种罕见疾病（发病率为1~2/100万），患者通常表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。该类疾病高发年龄为20~50岁，女性发病率为男性的3倍。

Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂，可抑制11-β羟化酶的产生而起到治疗作用，11-β羟化酶是负责肾上腺皮质醇合成最终步骤的酶。研究结果表明，Isturisa可使库欣综合征患者皮质水平正常化，并改善其他临床特征。在III期LINC‐3研究中，接受Isturisa治疗的患者在停药8周后保持正常平均尿游离皮质醇的比例显著高于安慰剂(86 vs 29)。安全性方面，常见的不良反应为肾上腺功能不全、疲劳、恶心、头痛和水肿。