FDA已授予肿瘤免疫疗法tremelimumab治疗恶性间皮瘤（malignant mesothelioma，MM）的孤儿药地位。

间皮瘤是一种罕见的恶性肿瘤，预后极差，通常是由于接触石棉（asbestos）所致，最常影响肺和腹腔的衬里（lining），该病治疗选择非常有限，尤其是晚期疾病患者。目前，间皮瘤的5年生存率少于百分之五，甚至当疾病得到及时诊断和治疗时也是如此，大多数患者在确诊后一年内死亡。tremelimumab有望为该患者群体提供一种潜在的新治疗选择。

tremelimumab是一种抗细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CTLA-4）全人源化单克隆抗体，能够阻断帮助肿瘤逃避免疫检查的信号通路。tremelimumab通过结合表达于活化的T淋巴细胞表面的CTLA-4蛋白，刺激机体免疫系统对肿瘤细胞发起攻击。

值得一提的是，百时美施贵宝的肿瘤免疫疗法Yervoy(ipilimumab,易普利姆玛)与tremelimumab同属于抗CTLA-4单抗，Yervoy已于2011年获FDA批准上市，用于晚期转移性黑色素瘤的治疗。