4月10日，美国FDA批准阿斯利康的激酶抑制剂Koselugo（selumetinib）上市，用于2岁及2岁以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童治疗症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。Koselugo是1型神经纤维瘤病领域的突破，成为首款获得FDA批准用于治疗该病的药物。此前，Koselugo已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病用药、突破性疗法认定和优先审评资格等资格认定。目前，该药也已向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市申请。
1型神经纤维瘤病是一种罕见的、令人衰弱的遗传病，大约3000~4000个新生儿就有1个患病。30-50左右的1型神经纤维瘤病患者神经鞘内会生长丛状神经纤维瘤。这些丛状神经纤维瘤可引起很多临床问题，如疼痛、运动障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和畸形。此次批准主要基于美国国家癌症研究所的一项临床试验。试验结果表明，Koselugo作为口服单药治疗的总缓解率（ORR）达66（50例患者中有33例确诊为部分缓解），这些患者中，82的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

Koselugo的活性成分selumetinib是一款选择性MEK1/2激酶抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。目前，由阿斯利康申报的selumetinib胶囊已获得我国临床默示许可，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤治疗。