港股上市公司基石药业公布抗肿瘤药物阿泊替尼片（Avapritinib）中国I/II期桥接研究结果，在携带PDGFRA D842V突变的患者中，该药初步显示显著的抗肿瘤活性。

胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的软组织肉瘤（肉瘤主要是来自间叶组织的肿瘤），起源于胃肠道壁中的Cajal间质细胞，最常见的发生部位是胃和小肠，是一种罕见间叶源性肿瘤。胃肠道间质瘤的每年发病率约为10-20，无性别差异，好发于40岁以上人群。

此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。截至今年一季度，共计50例中国患者纳入阿泊替尼的安全性评估，该药在阿泊替尼在8例携带PDGFRA D842V突变的患者中初步显示出显著的抗肿瘤活性，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为62.5，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定。

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示，由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。“作为临床医生，我很高兴地看到GIST的治疗进入了精准靶向时代，同时期盼阿泊替尼能早日获批，成为这部分GIST患者新的治疗选择。”