美国食品和药物管理局（FDA）近日授予GW制药公司的药物Epidiolex（大麻二酚，CBD）治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。
TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤，其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。据估计，在全球范围内大约有100万例TSC患者，美国约有5万例。TSC最常见的症状是癫痫，发生于80-90的患者中，同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。
本月早些时期，GW公司启动了一项III期临床研究，旨在调查Epidiolex作为一种辅助药物治疗TSC相关癫痫的潜力。之前，在10例确诊为TSC的患者中的疗效和安全性数据显示，Epidiolex治疗2个月、3个月、6个月、9个月、12个月时，TSC相关癫痫发作分别减少50、50、40、60、66。副作用发生5例（50），大部分均通过抗癫痫药物或CBD剂量调整解决。
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。
值得一提的是，TSC是GW制药公司Epidiolex临床开发项目在FDA监管方面收获的第3个孤儿药适应症，其他2个孤儿药适应症分别为Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征，这是2种罕见而严重的儿童期发作型癫痫。
Epidiolex此前两项孤儿资格：
2014年2月28 日，GW 制药宣布美国 FDA 授予该公司用于治疗儿童 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 的药物 Epidiolex 孤儿资格，LGS 是一种罕见的严重形式的儿童发作性癫痫，这款药物以植物提取成分大麻二酚 (CBD) 为主要活性成分。Epidiolex 是一种口服的、高纯度 CBD 提取物液体制剂，CBD 是一种来自大麻植物的非精神类成分。
2013 年 11 月，GW 宣布 FDA 授予 Epidiolex 用于治疗 Dravet 综合症孤儿药资格。今年 1 月份，GW 打算推进 Epidiolex 用于 LGS 和 Dravet 综合症的一项临床开发项目。今年下半年，GW 打算与美国主要儿科癫痫专家一起努力开始一项 Epidiolex 的初步 2 期临床试验。这项试验如果获得成功，该公司预期会开展这款药物用于 LGS 和 Dravet 综合症的 3 期关键临床试验，以支持向 FDA 提交新药申请。