恩曲替尼是一款具有中枢神经活性（CNS-active）、口服的、选择性的酪氨酸激酶抑制剂，恩曲替尼并不针对某一种特定的癌症类型，而是针对具有NTRK（NTRK1，NTRK2和NTRK3）、ROS1或者 ALK基因融合的癌症患者，恩曲替尼是通过和这三种基因编码的蛋白，分别是TRK（TRKA, TRKB, TRKC）、ROS1以及ALK蛋白结合，从而达到抑制癌症的目的。

　　TRK蛋白由NTRK基因编码，是一种受体酪氨酸激酶，跨细胞膜，主要通过和神经营养蛋白（一种生长因子）结合从而激活下游PI3K, MAPK和PLC-gamma信号通路，达到调节细胞增值、分化、凋亡等目的，当NTRK基因发生重排的时候（Rearranged NTRK Gene），会导致TRK蛋白出现功能异常，也被认为和非小细胞肺癌、结直肠癌、脑胶质瘤等癌症有关。