今天FDA批准了新基和Agios的变异IDH2抑制剂enasidenib (商品名Idhifa，曾用名AG-221)用于治疗IDH2变异、复发难治型AML，同时批准了雅培的RealTime IDH2检验试剂盒。这个决定是根据一个199人参与的一/二期单臂临床试验结果，使用6个月以上Idhifa有19病人完全应答。中值应答时间为8.2个月，完全应答人群中值生存期为19.7个月。34用药前需要输血的病人用药后可以避免输血，但77患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19，美国有1200-1500此类病人。Idhifa每月价格约25000美元，患者平均用药时间约为4个月。