目前在脊髓性肌萎缩症（SMA）市场处于领先地位的是百健的Spinraza和诺华的Zolgensma。但罗氏及其合作伙伴PTC治疗公司将通过优先审评的途径将其口服药物Risdiplam推向市场。

Risdiplam是一种口服的、运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂，可改善I型、II型、III型SMA患者的运动功能。如果获得批准，该药将成为首款SMA患者可在家服用的药物。而目前已获批的Biogen的Spinraza是一种需要多次接受注射的注射制剂，诺华的Zolgensma则是仅针对2岁以下患者的一次性治疗药物。Cantor分析师Alethia Young在报告中表示，一旦Risdiplam获批上市，它或将改变SMA市场的“游戏规则”。

2019年11月，FDA同意将根据针对I型SMA患者的Firefish项目的12个月数据，以及针对II型III型患者的Sunfish项目的数据，对该药物进行审查。如果FDA能够在2020年5月的截止日期前开出绿灯，那么2024年罗氏的Risdiplam全球销售额将可能达到8.03亿美元。

此外，2020年1月，在一项针对I型SMA婴儿患者的III期试验中，Risdiplam也达到了主要终点。